针对无法进行血运重建的严重下肢缺血患者，诺思兰德（920047）的核心产品塞多明基注射液（商品名：华索灵）通过促进血管新生的基因治疗机制，填补了国内该领域对因治疗的空白。作为外周血管疾病终末期阶段的重要创新前沿疗法，该药的出现打破了传统手术受限的僵局，推动相关治疗格局加速向基因与细胞治疗等方向演进。
临床痛点与基因治疗机制突破
严重下肢缺血是外周动脉疾病的终末期阶段。当前临床主要通过血运重建手术进行治疗，但受患者血管条件等因素制约，不适合手术或手术效果不佳的患者群体面临突出的未满足需求。为应对这一产业升级痛点，诺思兰德研发的1类创新药塞多明基注射液已获批上市，适应症涵盖下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血等导致的肢体溃疡。
在技术路径上，该药是能表达人肝细胞生长因子（HGF）的质粒DNA。通过在缺血部位肌肉注射，质粒转入横纹肌细胞并表达异构体蛋白，促使受体活化，促进内皮细胞增殖与迁移，最终形成新生血管和侧支循环，增加缺血部位的血流灌注。这种直接针对病灶病理的对因治疗模式，为传统物理重建手段受限的患者提供了新方案。
创新前沿疗法重塑外周血管格局
塞多明基注射液是一款新靶点、新机制、新分子结构的创新药，也是中国首个且目前唯一获批的促血管新生治疗药物，同时也是唯一获批的以质粒为载体的基因治疗药物。在国内尚无同类型产品上市的情况下，该药物确立了对因治疗在严重下肢缺血领域的应用节点。目前，公司正积极推动该药品的医保准入工作，并采取委托生产与自建工厂双轨并行的模式稳步推进产业化。需要客观看待的是，该领域仍面临行业需求不及预期、市场开拓风险以及创新药研发不成功风险等挑战。
常见问题
诺思兰德的这款基因治疗药物具体适用于哪些患者？
该药获批适用于治疗不适合血运重建手术或手术效果不佳的严重下肢缺血患者，覆盖下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血等导致的肢体溃疡。
塞多明基注射液是如何在缺血部位发挥治疗作用的？
该药通过缺血部位肌肉注射，使质粒进入横纹肌细胞表达并分泌HGF蛋白。该过程会促进内皮细胞增殖及平滑肌细胞迁移，从而形成新生血管与侧支循环，增加局部血流灌注。
该产品的获批对国内相关治疗市场有什么影响？
该药填补了我国严重下肢缺血临床对因治疗的空白。此类前沿创新疗法的产业化落地与后续的医保准入推进，为外周血管疾病终末期治疗格局带来了新的发展方向。