促血管新生基因治疗药物在国内获批，标志着国内基因治疗产业化正从前沿概念加速向终末期严重疾病的应用场景落地。诺思兰德（920047）的核心产品塞多明基注射液（商品名：华索灵）是中国首个且目前唯一获批的促血管新生治疗药物，同时也是目前唯一获批的以质粒为载体的基因治疗药物。该药的落地不仅填补了我国严重下肢缺血（CLTI）对因治疗的空白，也确立了诺思兰德在无同类上市产品竞争格局中的先发位置。
创新机制与临床应用价值
塞多明基注射液是一款新靶点、新机制、新分子结构的1类创新药。作为能够表达人肝细胞生长因子（HGF）的质粒DNA，该药在缺血部位肌肉注射后，质粒会转入横纹肌细胞，同时表达和分泌HGF728和HGF723两种异构体蛋白。随后，HGF活化细胞膜上的酪氨酸激酶受体，促进内皮细胞增殖以及内皮细胞和平滑肌细胞迁移，从而形成新生血管和侧支循环，增加缺血部位的血流灌注。
从临床治疗格局来看，严重下肢缺血属于外周动脉疾病终末期阶段。血运重建手术虽为主要治疗方法，但受患者血管条件等制约，无法接受手术或术后效果不佳的患者长期面临突出的未满足临床需求。该药获批用于治疗此类不适合血运重建手术或效果不佳的严重下肢缺血（涵盖下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血等）导致的肢体溃疡，为这一患者群体提供了全新的对因治疗路径。
产业趋势与商业化推进
国内基因治疗产业正处于加速转化期。作为先后获得国家“十一五、十三五重大新药创制科技重大专项”支持的产品，塞多明基注射液的获批上市具有明显的产业风向标意义，验证了基因治疗从早期研发向罕见病及心血管终末期等难治性疾病终端转化的可行性。
在商业化布局上，诺思兰德正采取双轨并行的生产模式，稳步推进产业化进程，即委托生产与自建工厂同步开展。同时，作为国内获批的原创新药，该产品符合医保谈判准入条件，公司正积极推进医保准入工作，以期触达更广泛的患者群体。
常见问题
诺思兰德的塞多明基注射液有哪些特殊技术原理？
该药是一种基因治疗药物，通过将表达HGF的质粒DNA注射至缺血部位，转入横纹肌细胞后表达HGF728和HGF723异构体蛋白，进而活化酪氨酸激酶受体促血管新生，最终增加缺血部位的血流灌注。
该获批药物在国内行业格局中处于什么地位？
塞多明基注射液是中国首个且目前唯一获批的促血管新生治疗药物，也是目前唯一获批的以质粒为载体的基因治疗药物。在国内尚无同类型产品上市的背景下，填补了严重下肢缺血临床对因治疗的空白。
目前该药物的医保准入与生产推进情况如何？
该产品符合医保谈判准入条件，公司正积极推进医保准入工作。在生产端，公司采取了委托生产与自建工厂双轨并行的模式，以保障产业化进程稳步推进。