AI医疗药物管线中癌症适应症占比达66%，成为当之无愧的首选方向。这一选择并非偶然，而是由肿瘤领域海量的基因组学数据积累与清晰的临床终点共同决定的：数据越充足，AI模型越“有米下锅”；终点越明确，药物疗效越容易被验证。然而，数据质量参差、肿瘤耐药机制复杂，仍是AI制药难以跨越的技术壁垒。

癌症为何成为AI制药的“第一站”

从浙商证券统计的全球80条获批临床AI药物管线来看，癌症适应症占比高达66%，远超遗传性疾病和罕见病（12%）、神经系统及免疫疾病（10%）等方向。这一格局与传统制药的适应症分布高度一致，反映出AI制药在靶点选择上仍遵循“确定性优先”的逻辑。

肿瘤领域拥有数十年积累的基因组学、蛋白组学及临床病理数据，为AI模型提供了宝贵的训练素材。同时，癌症药物研发常伴随明确的生物标志物，临床终点清晰可测，这让AI在靶点发现、化合物筛选、ADMET性质预测等环节的介入更容易量化评估效果。

技术壁垒：数据、模型与临床的“三重门”

尽管优势明显，AI在癌症药物研发中的壁垒同样突出：

  • 数据异质性：肿瘤样本来源广泛，不同中心、不同平台的测序数据存在系统性偏差，模型训练容易“学到噪音而非规律”。
  • 耐药机制建模困难：肿瘤耐药涉及多条信号通路代偿，现有AI模型难以从静态组学数据中捕捉动态演化过程。
  • 临床转化率低：现实中，首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181就因未达预期而被放弃，说明AI预测与人体真实反应之间仍有巨大鸿沟。

相比之下，遗传病、罕见病等适应症虽然靶点机制更明确，但患者样本稀缺，数据量不足以支撑深度学习模型训练；神经系统疾病则受限于血脑屏障和复杂的疾病异质性，临床终点评估难度更高。这也是AI制药企业普遍“先攻癌症”的现实考量。

常见问题

为什么AI发现新靶点的管线这么少？

在浙商证券统计的全球AI药物管线中，运用人工智能发现新靶点的管线仅3条，占比约4%。AI在药物研发中仍主要起辅助作用，更多用于化合物筛选、ADMET性质预测等环节，而非独立完成从靶点到药物的全流程。

AI制药能完全替代传统药物研发吗？

目前不能。AI可以缩短研发周期、降低成本，但临床试验阶段的患者招募、真实世界疗效验证等环节仍高度依赖传统方法。已有AI公司尝试介入患者招募和临床试验成功率预测，但整体仍处于积累训练期。

除了癌症，AI制药还在哪些方向布局？

除癌症外，AI药物管线还覆盖遗传性疾病和罕见病（12%）、神经系统及免疫疾病（10%）、肠道疾病（8%）等方向。2020-2022年疫情期间，针对COVID-19的药物研发也曾占据一定比例。