在第一个AI设计药物（AIDD）跑完全程之前，行业公认的瓶颈在于商业模式尚未获得验证，而国产替代与自主可控的突破口，并不在于盲目追逐热门靶点，而在于算法框架、底层算力与高质量数据这三大基座的自主化。约投顾认为，国内AI制药企业若能在蛋白质工程等“不做药”的细分领域率先落地，并利用中国药企的临床数据规模优势，就能在海外依赖的夹缝中找到切实可行的突围路径。
卡点：算法、算力与数据的“三重依赖”
当前国内AI制药的对外依赖，首先体现在基础算法框架上，主流深度学习模型与开源工具多源自海外；其次，高性能GPU算力的获取也受制于外部环境。然而，最核心的卡点在于高质量生物医学数据的缺乏与数据孤岛问题。药物研发领域虽然积累了海量信息，但未知更多，人类对大部分蛋白功能、修饰变化及细胞信号通路的理解仍很局限。化学结构空间广阔，目前仅对约2亿个类药分子进行了实验表征，经验难以被量化定义成算法，这让AI在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而非决策质量。
突破口：从“做药”到“不做药”的范式转移
AIDD的困难在于AI的“快”与制药的“慢”存在不可调和的矛盾。但蛋白质工程（酶工程）领域完全不同，这被视为“柳暗花明”的关键。以AlphaFold 2为代表的深度学习方法解决了蛋白结构预测问题，并启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法。在蛋白质设计方面，以GPT为代表的大模型已展现出超越人类经验的能力，例如利用深海耐高温蛋白数据训练模型，即可设计出具备耐高温特性的目标蛋白。这种**“AI for Science”**的路径，通过高维向量描述蛋白质特征，往往能抓住比人类低维经验更本质的因素，且成本更低、精度更高。
优势：临床数据规模与政策推力
在国产替代的进程中，中国药企的临床数据规模与质量在AI训练中具备比较优势。尽管当前AI药物研发仍处于发展初期，技术上面临数据、算法和人才挑战，但国内AI药物研发主要应用于药物发现和临床前研究环节。未来随着算法更新、算力突破及大数据发展，AI技术将深入应用到新药研发的各个环节。同时，政策与产业资本对自主可控的推动力度持续增强，为国产AI制药平台在化合物合成、药效预测及自动化研发等阶段扮演更重要角色提供了支撑。
常见问题
AI制药的商业模式何时能被验证？
在第一个AIDD药物跑完全程之前，科学界和资本市场都很难完全承认AIDD。目前行业整体仍处于探索阶段，AI技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变，商业模式需要市场进一步验证。
国产AI制药平台与海外头部在数据闭环上的差距有多大？
差距主要体现在数据闭环的完整性上。药物研发反馈周期长，从细胞体系到小动物模型再到人类个体，效果差异大，数据积累成本高、速度慢。国内在临床数据规模上有优势，但在将经验量化、定义成算法的能力上仍需补课。
自主可控最现实的切入点是什么？
最现实的切入点是蛋白质工程。相比小分子药物发现受制于数据瓶颈，蛋白质设计领域已由AI大模型打开突破口，且不依赖漫长的药物临床周期，更适合国内团队发挥算法与数据优势，实现局部领先。