AI药物发现过度依赖替代量度（如靶点活性），而忽略有效性或安全性数据，是导致临床转化率低、行业面临高失败风险的核心原因之一。这种“替代量度过多”的策略，在临床前预测与人体试验之间产生了显著差距，容易引发假阳性结果，并给资本密集的医药行业带来冲击。
替代量度与临床失败的根源
AI在药物发现上的作用目前仍局限在速度和成本上，而非决策质量。过多使用靶点活性等替代量度，而不是与有效性或安全性相关的数据结果，是常见问题。例如，药物在细胞体系表现出的效果，迁移到小动物模型就有很大差距，再到更复杂的人类个体则差异更大。这种从简单模型到人体的转化鸿沟，使得基于替代量度的AI预测容易产生假阳性，即候选药物在临床前表现良好，但在临床试验中因缺乏疗效或安全性问题而失败。
数据与反馈的挑战
行业面临的关键瓶颈在于高质量生物医学数据的缺乏和反馈周期过长。药物开发领域虽然积累了海量信息，但未知的更多——比如我们对大部分蛋白质功能、细胞信号通路的理解仍很局限。同时，药物研发的反馈周期太长：一个药物是否真正有效，只有通过实验和临床反馈来积累经验，而这些数据积累成本高、速度慢。这使得AI难以获得足够的高质量标签数据来优化模型，进一步加剧了预测与真实结果的偏差。
常见问题
为什么替代量度会导致假阳性率高？
替代量度（如靶点活性）只反映分子层面的相互作用，但无法预测药物在复杂生物系统中的整体表现。从细胞到动物再到人体，每个阶段的生物环境差异巨大，导致基于简单量度的预测容易失效。
AI药物研发目前能解决哪些问题？
AI主要应用于药物发现环节和临床前研究环节，作用仍局限在速度和成本优化，例如加速化合物筛选和靶点识别。但受生物系统内在复杂性和疾病异质性制约，AI尚不能为研发效率和成功率带来革命性改变。
投资者应如何看待AI制药行业的风险？
目前AI药物研发处于发展初期，技术上面临数据、算法和专业人才挑战，企业商业模式也需要市场进一步验证。在第一个AI设计的药物跑完全程临床验证前，科学界和资本市场都很难完全承认AIDD的价值，行业存在较高的投资不确定性。