AI 药物发现通过替代量度（如靶点活性）确实能降低早期筛选成本，但这种成本节约可能掩盖决策质量的短板，因为 AI 在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量。过多依赖替代量度，而非与有效性或安全性直接相关的数据结果，可能导致后续临床阶段的高失败风险，从而抵消早期优势。
AI 降低早期筛选成本，但代价在后端
AI 药物研发目前主要应用于药物发现和临床前研究环节。通过替代量度（如配体-蛋白质活性、靶点识别）进行快速筛选，能显著缩短早期化合物的评估周期和成本。然而，这种效率提升建立在简化指标之上，而药物研发的复杂性在于，从细胞实验到动物模型再到人类个体，结果差异巨大。替代量度无法完全反映真实疗效和安全性，导致后续临床失败的高昂代价可能远超早期节省的成本。
决策质量的短板：数据与反馈的局限
AI 在药物发现上的作用受限于行业“AI ready”程度不足。药物开发领域虽积累了海量信息，但未知更多——例如，人类对大部分蛋白质功能及修饰变化尚不完全知晓，化学空间预计有 10⁶⁰ 数量级的化合物，目前仅约 2 亿个类药分子被实验表征。此外，高质量的生物医学数据缺乏且反馈周期长，药物从细胞到临床的反馈链条中，优劣分级难以建立。这些因素导致 AI 难以通过替代量度做出高质量决策，而传统方法虽慢，但其全周期成本评估更贴近真实风险。
常见问题
AI 药物发现能完全替代传统研发吗？
不能。AI 目前主要提升早期筛选速度和成本效率，但在决策质量上仍存短板。传统方法的全周期成本虽高，但其基于临床反馈的验证体系更可靠。AI 和传统方法需互补，而非替代。
替代量度具体指什么？为何有风险？
替代量度如靶点活性、PK 性质等，是简化后的评估指标。过多使用替代量度而非有效性或安全性数据，可能导致 AI 模型忽略真实临床风险，增加后期失败概率。将配体-蛋白质活性、靶点识别等综合考虑仍是挑战。
AI 药物研发的未来前景如何？
前景值得看好，但当前处于发展初期。随着算法更新、算力突破及大数据发展，AI 将在化合物合成、药效预测等环节扮演更重要角色。但在第一个 AIDD 药物跑完全程前，科学界和资本市场仍难完全承认其价值。