AI药物发现目前的作用仍局限在速度和成本的优化，而非决策质量的提升。过度依赖替代量度（如靶点活性），而非直接与药物有效性或安全性相关的数据结果，这导致产业链上下游的协同与转化效率受到显著制约。
上游靶点发现：数据与经验的局限
在靶点发现环节，AI依赖的替代量度（如靶点活性）无法完整反映生物系统的复杂性。官方资料指出，人类对大部分蛋白功能及细胞信号通路的理解仍十分局限，化学结构空间广阔，目前仅对约2亿个类药分子进行了实验表征。由于行业经验难以被充分量化和分级，AI在靶点识别上的准确性受限，难以从数据中提取高质量的决策依据。
中游化合物筛选：替代量度的短板
中游的化合物筛选环节，AI过多使用配体-蛋白质活性、靶点识别等替代量度，而非与药效直接相关的数据。将化合物-蛋白质-作用机理-药效等几方面的联系理清，依然是当前面临的一大挑战。缺乏高质量、有标签的生物医学数据，使得AI在筛选过程中难以有效优化，反馈周期长且成本高昂。
下游临床试验：转化效率的瓶颈
下游临床试验的转化效率受到上游和中游局限的直接冲击。药物在细胞模型中的表现，迁移到小动物模型后存在显著差距，再到复杂的人类个体时差异更大。由于缺乏直接的有效性反馈，AI难以判断何为“好药”，何为“毒药”，导致临床试验的转化成功率难以提升。正如资料所述，在第一个AIDD药物跑完全程之前，科学界和资本市场都很难完全承认AIDD。
常见问题
AI药物发现目前能真正提升决策质量吗？
不能。 目前AI在药物发现中的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量。过度使用替代量度（如靶点活性）而非有效性或安全性数据，是其主要瓶颈。
为什么替代量度（如靶点活性）会限制产业链效率？
因为替代量度无法完整反映药物在人体中的真实效果。从细胞模型到动物模型再到人类个体，反馈周期长且数据积累成本高，导致上下游协同困难，转化效率低下。
未来AI在制药领域有望突破吗？
前景值得看好。 随着算法更新、算力突破及大数据发展，AI将深入应用到新药研发的各个环节。特别是在蛋白质设计领域，以GPT为代表的大模型已展现出超越人类直觉的精准性，有望为药物发现带来根本性变革。