2022年AI制药赛道融资总额达62.02亿美元，同比增长47.67%，其中美国AI初创公司吸纳了市场上绝大部分资金，占总融资额的77%。技术路线上，AI制药的核心竞争力在于深度学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术在靶点发现、化合物筛选等环节的应用，而竞争壁垒则主要构建于高质量私有数据、算法验证能力以及临床合作网络。
技术路线：从传统CADD到AI驱动
AI制药并非全新概念，其前身计算机辅助药物设计（CADD）自1960年代就已起步。当前，行业正从CADD向AIDD（AI药物发现与开发）转型。AI技术主要通过机器学习、自然语言处理及大数据等手段，应用于药物研发的靶点确认、分子生成、化合物筛选、ADMET性质检测等环节。相较于传统制药，AI技术可显著缩短研发周期（平均缩短1/2-2/3）、降低至少10%的研发投入，并提高成功率约4%。
竞争壁垒：数据、验证与商业闭环
产业链上游的医药数据集是行业的关键竞争壁垒。高质量、私有化的数据是训练AI模型的基础，直接影响算法精度与预测可靠性。中游的AI药物研发企业需要依托内部训练工具及AI开发工具进行模型搭建，而将AI技术应用于临床阶段（如患者招募、临床试验成功率预测）则是验证算法实际价值的重要方向。在商业模式上，AI制药企业主要分为AI SaaS（软件服务）、AI CRO（研发外包）和AI Biotech（自主新药研发）三类。预计未来SaaS模式会逐渐向AI CRO和AI Biotech转型，其中AI Biotech由于发展潜力大、市场空间不受限，将成为多数企业的选择。
常见问题
AI制药目前处于什么发展阶段？
当前AI制药仍处于积累训练期。根据浙商证券统计，全球获批临床的AI药物管线中，绝大多数处于临床I期和II期，推进至III期的管线仅占5.0%。从靶点选择上看，利用AI发现新靶点的管线仅占4%，表明AI在药物研发中仍主要起到辅助作用。
哪些疾病领域是AI制药的重点适应症？
与传统的药物研发类似，癌症是AI制药企业首选的适应症，占比达到66.0%。其次为遗传性疾病和罕见病（12.0%），以及神经系统和免疫疾病（10.0%）。2020-2022年间，针对COVID-19的药物研发也占据了一定比例（5.0%）。
AI制药面临哪些主要挑战？
尽管资本看好，但AI制药在临床验证上仍面临挑战。例如，首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181因未达预期而被放弃，这凸显了算法预测与实际临床效果之间的差距。此外，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要，企业需要选择确定性更高的技术应用场景，并针对未满足的临床需求进行药物开发。