全球80条获批临床的AI药物管线中，仅有3条运用AI发现新靶点，这表明AI在药物研发中仍主要起辅助作用。AI医疗的技术壁垒并非单在算法，高质量标注数据的稀缺才是当前最关键的制约因素——算法迭代虽有进展，但缺乏优质数据支撑便难以发挥实效。
数据：AI靶点发现的底层瓶颈
浙商证券统计显示，全球80条获批临床的AI药物管线中，52条已公布靶点，但运用AI发现新靶点的管线仅3条。这一现状背后，数据质量是关键壁垒。AI模型的训练依赖大量高质量、结构化的医药数据，而这类数据的获取与清洗成本极高。
从产业链看，上游数据集供应被视为行业的关键竞争壁垒。当前AI制药仍处于“积累训练期”，缺乏足够的高质量标注数据，算法再先进也难以突破靶点发现的瓶颈。这也是为何多数AI药物管线仍沿用已验证靶点，而非开拓新靶点。
算法：从CADD到AIDD的演进与局限
AI制药并非新事物。1966年计算机辅助药物设计（CADD）正式开端，到如今向AIDD（AI驱动药物设计）转型，技术门槛已发生质变。CADD时代侧重分子模拟与结构可视化，而AIDD需整合机器学习、自然语言处理与大数据，对数据规模和质量的要求呈指数级上升。
当前AI在药物研发中主要覆盖靶点确认、分子生成、化合物筛选、ADMET性质检测等环节，尤其在癌症（占AI药物管线适应症的66%）和遗传病领域应用集中。但现实挑战不容回避——首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，已因未达预期被放弃，说明算法能力与临床转化之间仍存在鸿沟。
未来：差异化临床价值比技术本身更重要
现阶段正处于CADD向AIDD转型过程中，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要。业内共识是，选择确定性更高的AI应用场景，针对未满足的临床需求开发药物，更有利于商业化发展。
值得关注的是，AI的应用正向成本更高的临床阶段延伸，包括患者招募匹配和临床试验成功率预测——据统计，近三分之一的III期临床因患者招募问题而失败。
常见问题
AI制药能缩短多少研发周期？
普遍认为AI制药可降低一半研发周期、至少降低10%研发投入，同时提高研发成功率。但需注意，这仍是行业共识而非普遍验证的结果，实际效果因项目而异。
AI在新药研发中最成熟的环节是什么？
目前AI主要应用于临床前阶段，包括靶点确认、分子生成、化合物筛选等。临床试验阶段的应用仍处于探索期，已有公司尝试用AI匹配受试患者、评估试验成功率。
为什么AI发现新靶点的管线如此之少？
核心原因是数据质量与数量的双重制约。新靶点发现需要海量、多维、高质量的生物医学数据支撑模型训练，而这类数据的获取、清洗与标注成本极高，构成当前最主要的行业壁垒。