全球AI药物管线中，42条处于一期、29条处于二期、4条进入三期，这一临床进展分布反映出AI制药仍处于早期积累阶段。从产业链分工看，上游是数据集与云计算平台，中游是AI药物研发企业与IT企业，下游则是传统药企，三者分别承担数据与算力供给、模型训练与平台搭建、药物研发直接需求方的角色。
产业链上中下游如何分工？
AI医疗产业链的分工格局清晰：上游以AI模型数据集供应及云计算平台为主，其中医药数据是行业的关键竞争壁垒，云计算平台保障底层算力供给；中游包括AI药物研发企业和IT企业，前者以医药研发外包形式与下游合作，依托内部训练工具和AI开发工具进行模型搭建与训练，后者通过自建AI药物研发平台及提供算力、计算框架服务参与其中；下游以传统药企为主，是AI药物研发服务的直接需求方。
从参与者数量看，全球参与AI药物研发的大型药企超过56家，相关互联网头部企业超31家，AI制药初创企业超495家。国内市场的参与者主要有药企、CRO、互联网公司三类，商业模式分为AI SaaS、AI CRO和AI Biotech，即售卖软件、服务和研发药物。
当前临床管线进展如何？
浙商证券统计的全球80条获批临床AI药物管线中，42条推进到一期，29条推进到二期，4条推进至三期。从靶点选择看，52条已公布靶点，25条未公布，而运用AI发现新靶点的管线仅3条，表明AI在药物研发中仍主要起辅助作用。从适应症看，癌症是AI制药企业首选适应症，其次为遗传性疾病和罕见病。
当前AI+药物设计仍处于积累训练期。AI制药是指将机器学习、自然语言处理及大数据等技术应用到制药各环节，可显著优化新药研发效率与质量，降低临床失败概率及研发成本。
常见问题
AI制药相比传统制药能节省多少成本？
普遍认为，AI制药可以降低一半的研发周期，减少10%的研发投入，同时提高药物研发成功率。但需注意，AI设计进入临床的分子并非都能成功，首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181就因未达预期而被放弃。
未来AI制药商业模式会如何演变？
预计AI SaaS软件服务类商业模式会逐渐消失，企业将向AI CRO及AI Biotech两种模式转型。其中AI Biotech因发展潜力大、市场空间不受限，会成为大部分AI+新药企业的选择；AI CRO则类似传统CRO领域，最终会形成几家巨头占领大部分市场资源的格局。
AI技术还能应用于哪些环节？
除了临床前的药物发现，已有公司探索将AI应用于临床阶段，如患者招募工作——通过匹配医疗记录、医学文献与受试药物信息，帮助找到合适的受试患者；也有公司基于公开临床数据，利用AI判断临床试验成功率，例如样本量过小的试验设计在AI评估下将难以通过。