从浙商证券统计的80条获批临床AI药物管线来看，已公布靶点的管线占比65%，而运用AI发现新靶点的管线仅4%，靶点分布高度分散的背后，反映出当前AI医疗的竞争焦点仍以辅助研发为主，而非颠覆性的靶点发现。这意味着行业主流玩家正围绕已知靶点做效率优化，只有少数企业在押注新靶点的探索。
数据透视：辅助研发是当前主基调
浙商证券对全球80条获批临床的AI药物管线的统计显示，从靶点选择上，52条已公布靶点，25条未公布靶点，而运用人工智能发现新靶点的管线仅3条。这一数据结构清晰表明，现阶段AI在药物研发中仍起到相对辅助的作用，行业整体处于积累训练期。
从适应症分布看，AI制药与传统方法高度一致——癌症是首选适应症，占比66%，其次为遗传性疾病和罕见病（12%）。这种跟随成熟赛道的选择，进一步印证了当前AI制药企业倾向于在已验证的路径上做效率提升，而非冒险开拓全新领域。
两类竞争策略：效率型与创新型
在已公布靶点占65%的行业格局下，AI医疗企业的竞争策略可清晰分为两类：
辅助已知靶点的效率型公司——这类企业利用AI技术优化化合物筛选、ADMET性质检测、分子生成等环节，试图缩短研发周期、降低临床失败概率。浙商证券指出，AI技术渗透率越高，药物研发效率越高，普遍认为AI制药可缩短约二分之一的研发周期并降低至少10%的研发投入。这类企业的优势在于商业模式清晰，可通过AI SaaS、AI CRO等方式服务传统药企，短期更易建立竞争优势。
探索新靶点的创新型公司——仅4%的管线比例说明这条路径门槛极高，但一旦突破，差异化价值显著。浙商证券分析认为，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要，针对未满足的临床需求选择有潜力的适应症、靶点进行药物开发，将更有利于AI Biotech模式的商业化发展。
竞争焦点的现实判断
从短期维度看，效率型辅助研发路线更容易建立竞争优势。已公布靶点65%的格局说明行业主流选择是在确定性更高的场景中应用AI技术。从管线推进进度看，42条推进至I期、29条推进至II期、4条推进至III期，大部分管线仍处于早期，而首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181因未达预期被放弃的案例也提示，新靶点探索的风险不容忽视。
值得注意的是，AI制药的竞争已开始向成本更高的临床阶段延伸——已有公司介入患者招募、临床试验成功率预测等环节。这预示着辅助研发的内涵正在从临床前向临床阶段扩展，效率优化的空间仍在持续打开。
常见问题
AI发现新靶点为何占比这么低？
新靶点发现需要海量高质量数据和长期验证，风险极高。浙商证券统计显示仅4%的管线押注新靶点，且首个AI设计分子未达预期的案例表明，这条路径的临床转化仍面临较大不确定性。多数企业选择在已知靶点上用AI做效率优化，是风险收益权衡下的理性选择。
效率型AI制药企业如何建立竞争壁垒？
产业链上游的医药数据集是关键竞争壁垒，云计算平台则保障算力供给。效率型企业通过积累高质量训练数据和优化算法，在化合物筛选、分子生成等环节持续提升服务能力，以AI CRO或AI SaaS模式绑定下游传统药企客户，形成业务正循环。
AI制药未来商业模式会如何演变？
浙商证券预计，纯AI SaaS模式会逐渐消失，企业将向AI CRO和AI Biotech两种模式转型。其中AI Biotech因发展潜力大、市场空间不受限，会成为多数企业的选择；而AI CRO领域则可能像传统CRO一样，最终形成少数巨头占据大部分市场资源的格局。