浙商证券统计的全球80条获批临床AI药物管线中，已公布靶点占比65%，而由AI发现的新靶点仅占4%。这意味着当前AI制药在产业链中扮演的核心角色仍是效率放大器——帮助药企在已知靶点上更快地筛选、优化化合物，而非大规模开辟全新靶点疆域。这一格局直接决定了产业链上中下游的分工逻辑：上游靶点发现与验证服务需求趋于精细化，中游AI制药平台以辅助已知靶点研发为主要商业模式，下游传统药企则作为AI研发服务的直接需求方，主导合作方向。
上游：靶点验证服务价值凸显
已公布靶点占比65%且新靶点仅4%的数据，说明AI在全新生物学机制发现上的贡献尚处早期积累阶段。因此，产业链上游的价值重心并非单纯的数据堆砌，而是高质量数据集与靶点验证能力。
- 数据集提供方需提供更精准的疾病-靶点关联数据，帮助AI模型在已知靶点上做深度挖掘，而非盲目探索。
- 云计算平台保障算力供给，支撑大规模化合物筛选与分子生成。
- 由于AI发现的新靶点管线极少，湿实验验证服务（如体外靶点结合实验、细胞功能验证）的需求反而更加刚性——所有AI预测出的候选靶点或化合物，都必须经过真实生物学验证才能推进到临床。
中游：AI制药平台以“辅助已知靶点”为商业主线
从管线数据看，AI制药仍处于“积累训练期”，中游AI制药企业的服务模式因此呈现鲜明特征：
| 商业模式 | 核心特征 | 与靶点数据的关系 |
|---|---|---|
| AI SaaS | 售卖软件工具 | 帮药企在已知靶点上做化合物设计、ADMET预测 |
| AI CRO | 提供研发外包服务 | 以项目制承接靶点验证、先导化合物优化 |
| AI Biotech | 自研管线 | 少数头部企业尝试AI发现新靶点，但风险高、周期长 |
由于新靶点管线仅占4%，中游企业短期内更倾向于以AI CRO或SaaS模式服务下游药企，在已知靶点上提升研发效率。行业预判，纯SaaS模式将逐渐式微，企业会向AI CRO（服务变现）与AI Biotech（管线价值变现）转型，其中AI Biotech因市场空间不受限，将成为多数企业的长期方向。
下游：传统药企主导合作节奏
产业链下游以传统药企为主，它们是AI药物研发服务的直接购买方。由于AI管线中65%仍集中在已验证靶点，传统药企在选择AI合作伙伴时，更看重对方能否加速自身已有管线的推进速度，而非期待AI带来颠覆性的新靶点突破。
这也解释了为何AI制药企业初期大多走技术服务路线——用自研算法平台为大药企提供靶点发现、化合物筛选等服务，以小分子药物为主。对下游药企而言，AI的价值在于缩短研发周期（平均可缩短1/2-2/3）并降低至少10%的研发投入，而非承担全新靶点的生物学风险。
常见问题
AI发现新靶点占比这么低，是不是说明AI制药“不行”？
不能这样理解。4%的新靶点占比反映的是当前AI在全新生物学发现上的渗透率仍低，而非技术失效。AI在已知靶点上的化合物设计、ADMET预测、临床试验患者招募等环节已发挥明确效率价值，整个行业仍处于从CADD向AIDD转型的积累期。
已公布靶点占比65%，对普通投资者意味着什么？
意味着当前AI制药上市公司的收入结构更依赖服务费而非里程碑付款——因为辅助已知靶点的研发服务更容易形成稳定订单。投资时应关注企业是偏AI CRO（现金流稳定但天花板有限）还是偏AI Biotech（自研管线有爆发力但风险高），以及其在热门适应症（癌症占66%）上的布局深度。
未来新靶点发现的占比会提升吗？
从行业趋势看，AI Biotech模式的发展潜力大、市场空间不受限，会成为多数AI制药企业的转型方向。随着AI模型在真实临床数据上的持续训练，以及上游高质量数据集的积累，AI在全新靶点发现上的成功率有望逐步提升，届时新靶点管线的占比自然会上升。但这需要时间验证，现阶段更应关注企业在已知靶点上的执行效率与临床推进能力。