全球80条获批临床的AI药物管线中，运用人工智能发现新靶点的管线仅3条、占比4.0%，这组数据直接揭示了当前AI医疗（AIDD）技术路线的真实定位——AI在药物研发中仍主要扮演辅助角色，而非颠覆性的新靶点发现引擎。 约投顾认为，这一瓶颈的核心并非算法本身，而是卡在从“已知靶点辅助优化”跨越到“未知靶点独立发现”之间的三重壁垒：数据质量与可得性、靶点验证的湿实验闭环，以及由此构成的研发护城河。
数据：AI医疗的“辅助”底色从何而来
将AI技术应用于制药领域各环节，旨在优化新药研发效率与质量、降低临床失败概率及研发成本。但从临床管线的实际构成看，AI的渗透深度仍有限。浙商证券统计的全球80条获批临床的AI药物管线中，从靶点选择看，52条已公布靶点，25条未公布，而运用AI发现新靶点的管线仅3条。从适应症分布看，癌症占比66.0%居首，遗传性疾病和罕见病占12.0%，神经系统及免疫疾病占10.0%。这一结构与传统药企的适应症选择高度重合，侧面印证了当前AI制药仍处于“工具优化”而非“源头创新”的阶段。
三重瓶颈：从“辅助已知”到“发现未知”的门槛
数据质量是首要瓶颈。 产业链上游的数据集供应被视为行业关键竞争壁垒，但AI模型的训练高度依赖高质量、标准化的医药数据。已知靶点的结构、活性数据相对丰富，而未知靶点的发现需要整合多组学、临床表型等异构数据，其稀缺性与噪声直接制约了模型的外推能力。
靶点验证的湿实验闭环是难以绕开的护城河。 AI预测出的新靶点仅是计算假设，必须经过细胞、动物乃至临床层面的生物学验证才能成立。这一闭环依赖大量的湿实验投入，周期长、成本高，远非算力和算法所能替代。现实中，首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181已因未达预期而被放弃，说明从计算到临床的转化链条中，湿实验的验证环节是决定成败的关键。
研发模式决定了AI的边界。 当前国内AI制药市场参与者分为药企、CRO与互联网公司，商业模式上分为AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（售卖服务）与AI Biotech（研发药物）。AI SaaS与AI CRO模式中，AI服务于药企既定的靶点与化合物优化流程，本质是效率工具；而AI Biotech模式若要独立发现新靶点并推进管线，则必须同时具备算法能力与完整的实验验证能力，这对初创企业构成了极高的综合壁垒。
未来方向：差异化临床价值优先于技术本身
对于AI制药而言，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要。现阶段正处于CADD（计算机辅助药物设计）向AIDD（AI驱动药物设计）转型的过程中，选择确定性更高的AI应用场景、针对未满足的临床需求进行开发，更有益于商业化发展。此外，已有公司开始探索将AI应用于成本更高的临床试验阶段，例如通过匹配医疗记录与受试药物信息辅助患者招募，或基于公开临床数据预判试验成功率——这些环节的渗透，或许比追求新靶点发现更具现实意义。
常见问题
AI发现新靶点占比低，是否意味着AI制药价值有限？
并非如此。占比4.0%反映的是当前AI在“源头创新”环节的渗透率较低，但在化合物筛选、ADMET性质预测、临床试验设计等已知靶点的优化环节，AI已能显著缩短研发周期并降低成本。其价值更多体现在提升既有研发流程的效率上。
为什么湿实验能力是AI制药绕不开的壁垒？
AI预测的新靶点只是计算假设，必须经过细胞与动物实验的生物学验证才能进入临床。这一验证闭环需要大量实验资源与时间投入，且失败率不低——首个AI设计进入临床的分子DSP-1181即因未达预期被放弃。因此，不具备湿实验能力的纯算法公司难以独立完成新靶点从预测到验证的全流程。
未来AI制药更可能在哪类模式中突破？
行业趋势显示，AI SaaS模式可能逐渐向AI CRO与AI Biotech转型。AI Biotech因发展潜力大、市场空间不受限，可能成为多数企业的选择，但其要求企业同时具备算法与实验验证能力；AI CRO则可能走向巨头集中的格局。选择确定性更高的AI应用场景、聚焦未满足的临床需求，是当前更为务实的路径。