用“AI ready”三标准——经验积累丰富、经验可量化、经验可分级——逐一审视药物研发的下游环节，结论是：当前没有哪个环节已完全满足三标准，但蛋白质工程（酶工程）领域因数据相对充足、反馈相对明确，被看作最接近率先落地的方向；而在靶点发现、化合物筛选、临床前研究等传统环节，AI 更多还停留在提升速度与成本层面，尚未触及决策质量。
三个标准下的药物研发现状
“AI ready”要求行业同时满足三个条件：已积累丰富的人类经验；经验能被量化、定义成算法；经验有分级，能判断好坏。对照来看，药物开发领域距离广泛引入 AI 仍有距离。
- 经验积累不足：人类基因组计划后的20年里，我们解读了DNA层面的遗传图谱，但对大部分蛋白质的功能、修饰变化及细胞信号通路的“对话”机制理解仍有限。化学结构空间广阔，预计评估的化合物数量级在10的60次方，目前仅对约2亿个类药分子进行了实验表征，经验覆盖度很低。
- 经验量化困难：对健康和表型的定量测量刚刚起步，高质量的生物医学数据缺乏，数据孤岛问题长期存在。
- 反馈分级不足：药物在细胞体系表现出的效果，迁移到小动物模型有很大差距，再到人类个体差异更大。判断“好药”与“毒药”依赖实验和临床反馈，成本高、周期长，优劣分级困难。
各下游环节的落地条件对比
| 环节 | 经验积累 | 经验量化 | 反馈分级 | 落地判断 |
|---|---|---|---|---|
| 靶点发现 | 蛋白质功能认知有限 | 蛋白修饰与相互作用数据不足 | 靶点-药效关联难建立 | 尚不具备 |
| 化合物筛选 | 约2亿类药分子有实验表征，但化学空间达10的60次方 | 替代量度（如靶点活性）使用过多 | 缺乏与有效性、安全性直接相关的数据 | 部分具备 |
| 临床前研究 | 细胞到动物模型迁移差距大 | 数据积累慢 | 反馈周期太长 | 尚不具备 |
| 蛋白质工程 | 蛋白质序列与结构数据丰富 | 深度学习可提取高维特征 | 稳定性、活性等指标可明确测量 | 最接近具备 |
值得期待的方向
AI 在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量。将配体-蛋白质活性、靶点识别以及 PK 性质综合考量，依然是面临的一大挑战。但蛋白质工程领域有所不同：AlphaFold 解决了蛋白结构预测问题，与实验精度相当，启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法。AI 可通过学习已有蛋白质序列，创造自然界不存在但具备类似功能的蛋白，在稳定性、结合力、催化活性等维度实现优化，这些指标本身可量化、可分级，反馈周期相对可控，因此被看作 AI 率先落地的突破口。
常见问题
AI 药物研发目前处于什么阶段？
官方表述为“发展初期”，技术上面临数据、算法和专业人才方面的挑战，商业模式也需要市场进一步验证。AI 在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量。
为什么蛋白质工程比小分子药物研发更适合 AI 落地？
蛋白质工程中，稳定性、结合力、催化活性等指标可以明确测量和分级，反馈相对清晰；而小分子药物研发面临化学空间巨大、数据覆盖度低、临床反馈周期长等制约。AI 在蛋白质设计上已能设计出耐高温等目标蛋白，表现出对人类经验的超越。
未来 AI 在药物研发中会扮演什么角色？
随着算法更新、算力突破及大数据发展，AI 技术将深入应用到新药研发的各个环节，在化合物合成、药效预测及自动化研发等阶段扮演越来越重要的角色。但在第一个 AIDD 药物跑完全程之前，科学界和资本市场都很难完全承认 AIDD 模式。