从AI ready三标准看AI医疗发展历程，为什么药物研发至今未到广泛引入AI的拐点？
用AI ready三标准对照药物研发领域，其数据积累、量化程度与反馈分级均未达标，因此AI在该领域仍处于发展初期，尚未抵达广泛引入的拐点。 药物研发虽积累了海量信息，但未知更多；健康与表型的定量测量刚刚起步；反馈链条长、成本高、周期慢，优劣分级不充分。不过，酶工程与蛋白质工程领域因AlphaFold 2的突破，已呈现出与药物研发不同的局面。
三标准审视：药物研发为何尚未AI ready
判断一个行业是否到了广泛引进AI的阶段，需要同时满足三个标准：行业积累了丰富的人类经验、经验能被量化定义成算法、经验有分级能判断好坏。对照药物开发领域，三条标准均存在明显短板。
第一，经验积累虽多，但未知的更多。 人类基因组计划之后，我们解读了DNA层面的遗传图谱，但对大部分蛋白的功能及修饰变化并不完全知晓，对细胞信号通路中各蛋白质的“对话”机制理解依然局限。化学结构空间广阔，预计评估的化合物数量级在10的60次方，目前仅对约2亿个类药分子进行了实验表征。AI的本质是复制并优化人类经验，人类对生物和化学尚未充分理解，AI便难以有效操作。
第二，经验量化刚刚起步。 部分疾病已有较为粗糙的分类量化，但对健康和表型的定量测量仍处于早期阶段。哥伦比亚大学Martin Picard教授曾指出，我们对导致健康/疾病状态随时间变化的动态过程缺乏了解。行业经验难以数据化，加之高质量的生物医学数据缺乏、数据孤岛问题长期存在，AI短期内难以大规模应用。
反馈分级不足与当前阶段的局限
第三，优劣分级和正负反馈远远不够，且反馈周期太长。 药物在细胞体系的效果迁移到小动物模型就有很大差距，再到人类个体则更复杂。一个药物是否真正有效，只有通过实验和临床反馈积累经验数据，而这些数据积累成本高、速度慢、反馈周期长。没有充分的好坏分级，AI就不知道往哪个方向优化。
因此，目前AI药物研发整体仍处于探索阶段。AI在药物发现上的作用仍局限在速度和成本层面，而非决策质量。过多使用靶点活性等替代量度，而非与有效性或安全性直接相关的数据结果，使得AI在缺少标签的数据集中很难发挥作用。在第一个AIDD药物跑完全程之前，科学界和资本市场都很难完全承认AIDD。
常见问题
AlphaFold 2的突破是否改变了这一局面？
AlphaFold 2解决了蛋白结构预测问题，并启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法，但这一突破主要体现在酶工程和蛋白质工程领域，而非药物研发整体。 蛋白质工程通过AI学习已有蛋白质序列，可设计出自然界不存在但具备类似功能的蛋白，并在稳定性、结合力、催化活性等方面优化。这与药物研发面临的漫长临床验证和复杂人体反馈链条有本质区别。
AI在药物研发中的当前作用如何定位？
AI在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策质量。 将配体-蛋白质活性、靶点识别以及PK性质等进行综合考虑，依然是面临的一大挑战。通过作用机理和适应症对药物进行标签注释十分困难，化合物-蛋白质-作用机理-药效之间的联系尚难以理清。
未来AI在药物研发中可能扮演什么角色？
随着算法更新、算力突破及大数据发展，AI技术有望深入应用到新药研发的各个环节，在化合物合成、药效预测及自动化研发等阶段扮演越来越重要的角色。 当前阶段的技术挑战集中在数据、算法和专业人才方面，企业商业模式也需要市场进一步验证，但AI制药的前景依然值得看好。