AlphaFold2 解决了蛋白质结构预测问题，且精度与实验相当，并启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法；在蛋白质设计方面，以 GPT 为代表的大模型已经完全碾压人类。就中国在 AIDD（AI 辅助药物研发）人才上的位置而言，我国 AI 药物研发主要应用于药物发现和临床前研究环节，整体仍处于探索阶段，技术上面临数据、算法和专业人才方面的挑战。这意味着中国在应用落地与产业参与上已有明确布局，但在全球人才格局中仍面临现实挑战，尚未形成可以简单定论的领先地位。

从 AlphaFold2 到蛋白质设计：AI 改变了什么

AlphaFold2 的意义在于，它把蛋白质的 1D 序列与 3D 结构用数学方式联系了起来，使结构预测达到与实验相当的精度。这直接启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法——判别模型已很擅长判断“什么像蛋白、什么不像蛋白”。

由此，AI 可以学习已有蛋白质序列，创造出自然界不存在但具备类似功能的蛋白，其序列与自然界蛋白的相似度可低于 30%。在蛋白质工程中，通常需要把序列上 5—20 个氨基酸突变为其他氨基酸，以在稳定性、结合力、亲和力、催化活性、底物选择性等方面达到应用环境下的更优性质。上海交大洪亮教授利用深海耐高温蛋白数据训练大模型，AI 能够较轻松地设计出具备耐高温特性的目标蛋白，这类成果也说明 AI 在蛋白质设计上的能力已相当突出。

中国 AIDD 的位置：应用在推进，人才仍是短板

对照“AI ready”的三个标准——行业积累了丰富的人类经验、经验能被量化成算法、经验有分级可判断好坏——药物开发距离广泛引入 AI 仍有较长距离。生物医学数据存在数据孤岛，高质量数据缺乏，反馈周期长，这些都不是单靠人才数量就能解决的。

我国 AI 药物研发主要应用于药物发现和临床前研究环节，受生物系统内在复杂性和疾病异质性特征制约，AI 技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变。AI 在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而非决策质量。也正因如此，中国在 AIDD 人才上的位置，更准确的描述是“具备较强产业参与度、处于头部梯队的重要参与者”，而非全球领先。人才挑战与数据、算法挑战并列，是当前阶段的核心约束。

常见问题

AlphaFold2 之后，AI 在蛋白质设计上真的超过人类了吗？

在蛋白质设计方面，以 GPT 为代表的大模型已经完全碾压了人类。AI 找到的部分优点位甚至违背人类直觉，却能提高相应稳定性。人类经验总结出的结构规律多具相关性而非因果性，而深度学习用高维向量描述蛋白质特征，有可能抓住更本质的因素。

中国 AI 药物研发目前主要用在哪些环节？

我国 AI 药物研发主要应用于药物发现环节和临床前研究环节。整体仍处于探索阶段，AI 的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量。将配体—蛋白质活性、靶点识别以及 PK 性质综合考虑，依然是面临的一大挑战。

为什么说 AIDD 整体还处在早期？

药品研发极度漫长严谨，AI 的快与制药的慢存在难以调和的矛盾；在第一个 AIDD 药物跑完全程之前，科学界和资本市场都很难完全承认 AIDD。此外，通过作用机理和适应症对药物做标签注释十分困难，化合物—蛋白质—作用机理—药效之间的联系尚难理清，AI 方法在缺少标签的数据集中不易发挥作用。