全球AI医疗格局中，中国在AI药物研发领域主要将技术应用于药物发现环节和临床前研究环节，受生物系统内在复杂性和疾病异质性特征制约，AI技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变，整体仍处于探索阶段。与此同时，以AlphaFold2为代表的蛋白质结构预测突破，已在全球范围内启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法，为AI在生物医学领域的深入应用打开了新的想象空间。

全球标志性突破：AlphaFold2改变了什么

AlphaFold2解决了蛋白的结构预测问题，其精度与实验相当。DeepMind找到了一个数学公式，将1D序列和3D结构联系了起来，这一突破不仅在于预测本身，更在于它启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法。

在蛋白质设计方面，以GPT为代表的大模型已经完全碾压了人类。上海交大的洪亮教授利用海洋所取得的深海蛋白（耐高温）数据训练大模型，AI就能够轻松设计出具备耐高温目标蛋白。AI进行蛋白质设计的逻辑和人类完全不同——有些AI找到的好点位是违背人类直觉的，这种反直觉的点也能够提高相应的稳定性。人类通过几十年经验总结出的蛋白质结构规律只有相关性而没有因果性，而深度学习用高维向量描述蛋白质特征时，有可能抓住更本质的因素。

中国AI药物研发：应用集中在哪里

我国AI药物研发主要应用于药物发现环节和临床前研究环节。目前AI在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量——比如过多使用替代量度如靶点活性，而不是与有效性或安全性相关的数据结果。将配体-蛋白质活性、靶点识别以及PK性质等进行综合考虑，依然是所面临的一大挑战。

通过作用机理和适应症来对药物进行标签注释十分困难，尚难以理清化合物-蛋白质-作用机理-药效等几方面的联系，这使得AI方法在缺少标签的数据集中很难发挥作用。目前AI药物研发处于发展初期，技术上面临着数据、算法和专业人才方面的挑战，企业商业模式也需要市场进一步验证。

差距的根源：为什么AIDD比蛋白质设计更难

AIDD的困难之处，在于药品的研发是一个极度漫长严谨的过程，AI的快和制药的慢有着不可调和的矛盾。在第一个AIDD药物跑完全程之前，无论是科学界还是资本市场都很难完全承认AIDD。

相比之下，蛋白质工程领域的数据基础更好。蛋白质由20种氨基酸按一定顺序组成肽链，肽链折叠为三维结构后具有功能。天然蛋白质经过自然选择已达到较优的性能、稳定性、活性、特异性条件，而工业或医药使用时的环境要求不同，需要在序列上进行突变，主要在稳定性、结合力、亲和力、催化活性、底物选择性等方面优化。AI可以通过学习已有蛋白质序列，创造一个跟自然界不存在但具备类似功能的蛋白。

未来随着算法的更新、算力的突破及大数据的发展，AI技术将深入应用到新药研发的各个环节，在化合物合成、药效预测及自动化研发等阶段扮演越来越重要的角色。

常见问题

中国AI药物研发目前处于什么阶段？

我国AI药物研发主要应用于药物发现环节和临床前研究环节，整体仍处于探索阶段。受生物系统内在复杂性和疾病异质性特征制约，AI技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变。

AlphaFold2对中国AI医疗发展有何启示？

AlphaFold2解决了蛋白的结构预测问题，精度与实验相当，并启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法。这为AI在生物医学领域的应用提供了新思路，尤其在蛋白质工程方向，AI进行蛋白质设计的逻辑与人类完全不同，能够找到违背人类直觉但有效的点位。

AI在蛋白质设计方面真的超过人类了吗？

在蛋白质设计方面，以GPT为代表的大模型已经完全碾压了人类。AI能够利用深海蛋白数据训练大模型，轻松设计出具备耐高温目标蛋白，且在某些学科研究上可能更精准。