浙商证券统计显示，全球80条获批临床的AI药物管线中，42条推进至1期、29条推进至Ⅱ期、4条推进至Ⅲ期，当前AI药物研发仍处于积累训练期。这一阶段，AI医疗产业链的上下游分工已初步成形：上游以数据与算力为基础，中游以算法平台与CRO为核心，下游由传统药企主导需求，三方协作推动AI从辅助工具逐步深入新药研发全流程。

产业链三环：数据、算法与需求的分工

AI制药产业链的分工逻辑清晰。上游主要由AI模型数据集供应及云计算平台构成，其中医药数据是行业的关键竞争壁垒，云计算平台则保障底层算力供给。中游是AI药物研发企业和IT企业，前者多以医药研发外包形式与下游合作，在数据集基础上依托内部工具进行模型搭建与训练；后者通过自建平台及提供算力、计算框架服务参与研发。下游以传统药企为主，中游企业将药物研发阶段的服务直接出售给药企，因此药企是AI药物研发的直接需求者。

从管线进度看，当前AI在药物研发中仍起相对辅助作用——已公布靶点的管线占65%，而运用AI发现新靶点的管线仅3条。适应症选择上，癌症占比66%，其次为遗传性疾病和罕见病（12%），与AI制药企业首选的临床方向一致。

商业模式与价值流转

国内AI制药市场的主要参与者包括药企、CRO和互联网公司，商业模式分为三种：AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（提供服务）和AI Biotech（研发药物）。结合市场环境，预计未来纯SaaS模式会逐渐消失，企业将向AI CRO及AI Biotech转型。其中，AI Biotech因发展潜力大、市场空间不受限，将成为多数企业的选择；而AI CRO则类似传统CRO领域，最终可能形成几家巨头占据大部分市场的格局。

价值流转上，中游AI企业通过技术服务（如靶点发现、化合物筛选）为下游药企创造价值，现阶段以小分子药物为主，大分子存在机遇。同时，已有公司开始探索将AI应用于成本更高的临床阶段，例如通过匹配医疗记录与受试药物信息辅助患者招募，或基于公开临床数据评估试验成功率——这些探索正推动AI从临床前走向临床全流程。

常见问题

AI制药与传统制药相比，效率提升如何体现？

普遍认为，AI制药可缩短一半研发周期、减少10%研发投入，并提高成功率。传统药物研发平均上市时间需10-16年，而AI技术渗透率越高，研发效率越高。

目前AI药物管线主要集中在哪些适应症？

与AI制药企业选择一致，癌症是首选适应症（占比66%），其次是遗传性疾病和罕见病（12%），神经系统、免疫疾病及肠道疾病各占一定比例，COVID-19相关研发占比5%。

AI在临床试验阶段能做什么？

已有AI公司介入患者招募，通过匹配医疗记录、医学文献与受试药物信息，帮助找到合适受试者；也有公司基于公开临床数据，利用AI评估试验成功率，例如识别样本量过小的无效试验设计。