AI医疗正将人工智能技术应用于临床试验成功率评估，例如通过分析公开临床数据来判断试验设计的合理性，从而显著优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。产业链上游的数据服务商、中游的AI平台和下游的药企均将受益于这一变革。
AI如何评估临床试验成功率
AI技术可以基于已有的公开临床数据，帮助实验者判断临床试验的成功率。例如，某治疗神经系统疾病的药物，其设计的临床试验中仅包含10个病人，这在AI的评估体系下将无法通过。因为对于慢性病来说，10个病人的样本太少，即便试验成功也没有说服力。这种评估能力有助于在早期识别高风险试验，避免资源浪费。
产业链各环节的角色变化
上游：数据服务商与云计算平台 产业链上游主要是AI模型数据集供应及云计算平台。其中，数据集提供的医药数据是行业的关键竞争壁垒，云计算平台则用于保障底层架构的算力供给。数据服务商通过提供高质量、结构化的临床数据，为AI模型训练奠定基础。
中游：AI药物研发企业与IT企业 产业链中游是AI药物研发企业和IT企业。AI药物研发企业以医药研发外包形式与下游合作，依托数据集和内部训练工具进行模型搭建与训练；IT企业则通过自建AI药物研发平台及提供算力、计算框架服务参与其中。目前全球参与AI药物研发的大型药企超过56家，AI制药初创企业超495家。
下游：传统药企 产业链下游以传统药企为主，它们是AI药物研发的直接需求者。中游企业将药物研发阶段的服务直接出售给药企，帮助其缩短研发周期、降低成本。临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高的环节，AI的介入正从临床前阶段向临床阶段延伸，例如已有AI公司介入患者招募工作。
常见问题
AI制药与传统制药相比效率提升多少？
AI技术应用于药物研发各环节，较传统制药可以显著缩短研发所需周期，降低企业研发成本，同时提高药物研发成功率和投资回报率。普遍认为，AI制药可以降低一半的研发周期，减少10%的研发投入，成功率提高4%。
目前AI药物管线主要集中在哪些适应症？
从全球AI药物管线看，癌症是首选适应症，占比66%；其次为遗传性疾病和罕见病，占比12%；神经系统、免疫疾病占比10%；肠道疾病占比8%；COVID-19占比5%。
AI在临床试验阶段有哪些具体应用？
除了评估试验成功率，已有AI公司介入患者招募工作，通过匹配医疗记录、医学文献与患者上传的病理内容，帮助实验主体找到合适的受试患者。例如Mendel.ai公司鼓励患者提交病历，算法将患者与合适的临床试验进行匹配。