化合物空间高达 10 的 60 次方量级，意味着已知的化学结构仅是冰山一角——约 2 亿个类药分子已被实验表征，而人类对蛋白质功能、细胞信号通路的理解仍相当有限。在这一背景下，AI 医疗（AIDD）正从“替代人力”转向“重构分工”：它尚未颠覆药物研发的决策逻辑，但已在速度、成本与特定环节（如蛋白质工程）中展现出重塑产业链格局的潜力。约投顾认为，当前 AI 药物研发整体仍处于发展初期，其角色更多是优化者而非决策者。
AI 在药物发现中的现实边界
药物开发距离“AI ready”的广泛使用仍有距离。对照行业引入 AI 的三个标准（丰富经验、可量化、有分级反馈），药物研发的短板明显：高质量生物医学数据缺乏，数据孤岛问题长期存在；药物从细胞体系到小动物模型再到人类个体，反馈链条长且成本高。因此，AI 在药物发现上的作用目前仍局限在速度和成本，而非决策质量。例如，过多依赖靶点活性等替代量度，而非与有效性或安全性直接相关的数据结果，是当前面临的主要挑战。
产业链分工的潜在价值重配
AI 对产业链的冲击并非均匀分布。在小分子药物发现环节，AI 受限于数据标签的缺失——化合物-蛋白质-作用机理-药效之间的联系尚难理清，导致其在缺少标签的数据集中难以充分发挥。但蛋白质工程是截然不同的领域：以 AlphaFold 2 为代表的深度学习方法解决了蛋白结构预测问题，并启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法。AI 通过学习已有蛋白质序列，能够创造自然界不存在但具备类似功能的蛋白，且其序列相似度可低于 30%。在稳定性、结合力、催化活性等方向的优化上，AI 大模型已展现出超越人类经验总结的能力。
从“经验驱动”到“高维特征驱动”
传统药物研发依赖人类从实验观测中归纳低维特征，但生物医学等学科的低维特征与结果并非完备对应。AI 通用大模型提取的高维特征，在精度和成本上可能更具优势。这意味着产业链协作模式可能从“人类经验主导、AI 辅助验证”转向“AI 提出反直觉方案、人类负责验证与临床转化”。不过，在第一个 AIDD 药物跑完全程之前，科学界与资本市场都难以完全承认其颠覆性，商业模式的验证仍需时间。
常见问题
AI 能否显著提高药物研发的成功率？
目前不能。受生物系统内在复杂性和疾病异质性制约，AI 技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变，整体仍处于探索阶段。
AI 在药物研发中最有前景的应用环节是什么？
蛋白质工程是当前最具突破性的方向。AlphaFold 2 解决了蛋白结构预测问题，AI 在蛋白质设计上已能设计出违背人类直觉但有效的改进点位，尤其在稳定性等性质的优化上表现出色。
化合物空间 10 的 60 次方意味着什么？
它表明化学结构空间极其广阔，人类目前仅对约 2 亿个类药分子进行了实验表征，已知范围只是冰山一角。AI 的本质是复制并优化人类经验，人类对生物和化学的理解尚不充分，这限制了 AI 的发挥空间。