当前AI药物研发面临的核心矛盾是：化学空间的巨大规模（预计化合物数量级在10的60次方）与实验数据积累缓慢之间的差距，导致模型训练所需的高质量数据供给长期不足，这会直接影响新药管线的产出周期。
数据瓶颈：AI药物研发的“慢”与“快”之争
AI药物研发（AIDD）的困难之处，在于药品研发是一个极度漫长严谨的过程，而AI的“快”与制药的“慢”存在不可调和的矛盾。目前，人类仅对约2亿个类药分子进行了实验表征，而化学结构空间广阔，已知的只是冰山一角。AI的本质是复制并优化人类经验，如果人类对生物和化学的理解尚不充分，就很难让AI有效操作。高质量的生物医学数据缺乏，且数据孤岛问题长期存在，使得AI在缺少标签的数据集中很难发挥作用。
AI在药物发现中的当前局限
目前，AI在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而非决策的质量。例如，过多使用替代量度（如靶点活性），而非与有效性或安全性直接相关的数据结果。将配体-蛋白质活性、靶点识别以及PK性质等进行综合考虑，依然是重大挑战。通过作用机理和适应症对药物进行标签注释十分困难，化合物-蛋白质-作用机理-药效之间的联系尚难理清。因此，目前整体仍处于探索阶段，AI技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变。
蛋白质工程：一个数据更充裕的突破口
与小分子药物研发不同，蛋白质工程领域的数据瓶颈相对较小。2021年AlphaFold 2解决了蛋白结构预测问题，达到了与实验相当的精度。在蛋白质设计方面，以GPT为代表的大模型已展现出碾压人类的能力——AI可以通过学习已有蛋白质序列，设计出自然界不存在但具备类似功能的蛋白。例如，利用深海蛋白数据训练的大模型，能够轻松设计出具备耐高温特性的目标蛋白。AI找到的优化点位有时甚至违背人类直觉，但能更准确地抓住蛋白质稳定性的本质因素。
常见问题
### AI药物研发的“数据瓶颈”具体指什么？
数据瓶颈主要指高质量生物医学数据的缺乏。药物研发领域虽积累了海量信息，但未知的更多——化学空间广阔（预计化合物数量级在10的60次方），而人类仅对约2亿个类药分子进行了实验表征。同时，对健康和疾病的动态过程缺乏定量测量，数据积累成本高、速度慢，反馈周期太长。
### 蛋白质工程为什么被认为是AI制药的突破口？
因为蛋白质工程领域的数据积累相对更充分。AlphaFold 2解决了蛋白结构预测问题，使AI能通过学习已有蛋白质序列，创造出自然界不存在但功能相似的蛋白。在蛋白质设计上，大模型已能高效完成稳定性、结合力、催化活性等方面的优化，且效果显著。
### AI药物研发何时能实现“AI ready”？
按照行业标准，企业所在行业需同时满足三个条件才可称为“AI ready”：积累了丰富的人类经验、经验可被量化定义成算法、经验有分级能判断好坏。对照来看，药物开发领域距离广泛引入AI还有较长距离。未来随着算法更新、算力突破及大数据发展，AI技术将深入应用到新药研发各环节。