从计算机辅助药物设计（CADD）到人工智能药物研发（AIDD），AI医疗在制药领域的关键拐点可归纳为四步：1966年蛋白质与核酸结构可视化标志CADD正式起步；1981年《财富》杂志将CADD称为“下一次工业革命”，资本与产业预期升温；2012—2022年AI制药融资从0.32亿美元增至62.02亿美元，资本成为核心推手；而首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181被日本住友放弃，则把行业拉回“仍处积累训练期”的现实。 当前行业正处于CADD向AIDD转型的过程中。
起点与高潮：CADD的确立与被寄予厚望
AI制药指将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节，以优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。它并非新事物：自1956年达茂斯会议提出制造智能机器的科学和工程后，AI逐渐引入药物研发领域。1966年，赛勒斯·利文索尔将计算机模拟与分子图像相结合，实现蛋白质和核酸结构可视化，正式标志着计算机辅助药物设计的开始。
《财富》杂志在1981年宣称CADD是“下一次工业革命”。到2000年之前“生物技术泡沫”崩溃前达到高潮的几年中，人们越来越关注药物发现的计算方法。虽然当时的期望并没有全部实现，但CADD已是常规操作，微芯生物的西达本胺就是CADD的杰作。
资本助推：AI制药融资的跃升
随着数据和算法的快速推动，AI制药得到资本重视。2022年医药行业投融资热度下降，但“投资收缩”的资本总额反而凸显了对AI制药赛道的青睐。根据智药局不完全统计，2022年全年AI制药赛道相关融资总事件达144起，同比增长97%，总金额为62.02亿美元，同比增长47.67%；且美国AI初创公司吸纳了市场上的绝大部分资金，占总融资额的77%。
| 年份 | 融资金额（亿美元） |
|---|---|
| 2012 | 0.32 |
| 2015 | 1.26 |
| 2018 | 10.11 |
| 2020 | 24.06 |
| 2021 | 42.00 |
| 2022 | 62.02 |
资料来源：亿欧智库、《2021中国医疗人工智能产业研究报告》、智药局、浙商证券研究所
现实检验：从DSP-1181折戟到“积累训练期”
资本看好AI制药的逻辑很直接：传统医药研发已很难“回本”，而将AI技术应用于药物研发各环节，可更显著地缩短研发所需周期，从而降低企业研发成本，同时提高药物研发成功率和投资回报率。普遍认为，AI制药可以降低一半的研发周期，减少10%的研发投入，成功率还高了4%。
但现实并不轻松。第一个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，因未达预期而被日本住友放弃。浙商证券统计了全球80条获批临床的AI药物管线：从推进进度看，42条推进到Ⅰ期，29条推进到Ⅱ期，4条推进至Ⅲ期；从靶点看，52条已公布靶点，25条未公布靶点，运用人工智能发现新靶点的管线仅3条，表明AI在药物研发中仍起相对辅助的作用。当前AI+药物设计仍处于积累训练期。
常见问题
AI医疗从CADD到AIDD的关键拐点有哪些？
主要有四个节点：1966年利文索尔实现蛋白质和核酸结构可视化，标志CADD开始；1981年《财富》杂志称CADD为“下一次工业革命”；2012—2022年AI制药融资从0.32亿美元增至62.02亿美元，资本大规模入场；首个AI设计进入临床的分子DSP-1181被日本住友放弃，行业进入现实检验阶段。
为什么说AI制药目前仍处于积累训练期？
从全球80条获批临床的AI药物管线看，推进到Ⅰ期的有42条、Ⅱ期29条、Ⅲ期仅4条；已公布靶点的52条中，运用人工智能发现新靶点的管线仅3条。这说明AI在药物研发中仍起相对辅助的作用，尚未成为主导力量。
当前AI制药产业链由哪些参与者构成？
当前国内AI制药市场的主要参与者有三类：药企、CRO、互联网公司。商业模式上主要分为AI SaaS、AI CRO和AI biotech，即售卖软件、服务和研发药物。产业链上游是AI模型数据集供应及云计算平台，中游是AI药物研发企业和IT企业，下游以传统药企为主，是AI药物研发的直接需求者。