西达本胺作为计算机辅助药物设计（CADD）的经典案例，专注于表观遗传学靶点，属于精准医疗的细分应用。相比之下，AI医疗（AIDD）覆盖的下游应用场景和需求结构要广阔得多：从适应症看，癌症是AI制药企业的首选领域，其次为遗传性疾病和罕见病，此外还包括神经系统、免疫疾病、肠道疾病及COVID-19等。需求结构上，大型药企更关注高风险高回报的肿瘤领域，而Biotech对罕见病和CNS疾病也有迫切需求。
AI医疗的下游应用场景分布
根据全球AI药物管线适应症数据，AI医疗的应用场景呈现多元化特征。癌症领域占比最高（66%），其次是遗传性疾病和罕见病（12%），神经系统与免疫疾病（10%），肠道疾病（8%），以及COVID-19（5%）。这种分布与传统制药的适应症选择一致，但AI技术特别适合解决罕见病等小众疾病中患者招募困难、临床成本高等痛点。
需求结构：大型药企与Biotech的差异
下游需求方以传统药企为主，但不同类型企业对AI技术的诉求存在分化：
- 大型药企：更倾向于投资癌症等高风险高回报领域，通过AI SaaS或AI CRO模式获取靶点发现、化合物筛选等服务，降低研发周期和成本。
- Biotech：对罕见病、CNS（中枢神经系统）疾病等未满足临床需求有迫切需求，常选择AI Biotech模式自主开发具有差异化临床价值的药物。
常见问题
AI医疗只用于药物发现阶段吗？
不是。AI技术已延伸至临床试验环节，包括患者招募匹配（如通过医疗记录与药物信息匹配）、临床试验成功率预测等，尤其能解决小众疾病患者招募难的问题。
AI制药与传统制药相比效率提升多少？
普遍认为，AI制药可以降低一半的研发周期，减少10%的研发投入，成功率提高4%。不过，当前AI+药物设计仍处于积累训练期，全球80条获批临床的AI药物管线中，多数推进至I期或II期，仅少数进入III期。
哪些适应症最适合AI技术介入？
癌症、遗传性疾病和罕见病是当前AI技术应用最成熟的领域。此外，神经系统疾病、免疫疾病等因患者样本量有限、临床设计复杂，AI在预测试验成功率和匹配受试者方面也展现了独特价值。