首个由AI设计并进入临床的分子DSP-1181因未达预期被放弃，这一事件让市场重新审视AI制药的落地节奏。对国产替代而言，真正的瓶颈不在于“追赶”某个概念，而在于靶点发现、化合物筛选等底层环节的积累——当前全球获批临床的AI药物管线中，运用AI发现新靶点的管线占比极低，行业仍处于辅助研发的积累期。

AI制药并非新事物，但验证期比预期更长

AI制药是指将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节，以优化新药研发效率与质量。这一方向的历史可追溯至计算机辅助药物设计（CADD）时代，其早已是药物研发的常规操作。资本曾对AI制药寄予厚望：行业普遍认为AI可缩短约一半的研发周期、降低至少10%的研发投入并提升成功率。但DSP-1181的临床失利提示，从“辅助工具”到“核心引擎”的跨越，仍需时间。

国产替代的关键不在概念，而在场景选择

从全球已获批临床的AI药物管线来看，大多数仍集中在临床早期阶段，且癌症是首选适应症。更值得注意的是，已公布靶点的管线中，运用AI发现新靶点的管线仅3条，这表明AI在药物研发中仍主要起辅助作用。当前国内AI制药市场的参与者包括药企、CRO与互联网公司，商业模式分为AI SaaS、AI CRO与AI Biotech。行业趋势是，纯软件服务模式将逐步向AI CRO与AI Biotech转型——后者因发展潜力大，或成为多数企业的选择。

对国产替代而言，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要。与其在概念上追逐，不如选择确定性更高的应用场景，比如利用AI优化化合物筛选、评估临床试验成功率，甚至介入患者招募等临床阶段痛点。临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高的环节，已有AI公司尝试通过匹配医疗记录与受试药物信息来辅助患者招募，这也是国产AI制药可以发力的务实方向。

常见问题

DSP-1181的失败是否意味着AI制药路线走不通？

不能简单下此结论。DSP-1181是首个由AI设计进入临床的分子，其未达预期更多反映的是新药研发本身的高风险属性。当前AI在药物研发中仍主要承担辅助角色，行业整体处于数据与算法的积累训练期。

国产AI制药与海外的主要差距在哪里？

差距更多体现在底层数据与验证积累上。医药数据是产业链上游的关键竞争壁垒，而AI模型的训练高度依赖高质量数据集。国产替代需要在这一环节持续投入，而非单纯复制海外企业的模式。

国产AI制药的可行路径是什么？

务实的方向是聚焦AI技术已能实现优势的具体环节，例如靶点确认、化合物筛选、ADMET性质检测等临床前环节，并向成本高昂的临床阶段延伸，如通过AI辅助临床试验设计与患者招募，解决真实痛点。