对照AI-ready三标准，中国AI医疗在全球药物研发版图中处于发展初期、整体探索阶段的追赶者位置——在临床数据规模上有积累优势，但在高质量标注数据、经验量化和反馈周期等核心环节仍存在短板；在蛋白质设计大模型等前沿方向上展现出追赶态势。
AI-ready三标准下的行业现状
判断一个行业是否到了广泛引入AI的阶段，需要同时满足三个标准：行业积累了丰富的人类经验、经验能被量化定义成算法、经验有分级能判断好坏。对照这三条标准，全球药物研发距离“AI ready”的广泛使用都还有较长距离。
药物开发领域面临共同的底层瓶颈：人类对生物和化学的理解仍不充分。化学结构空间广阔，预计评估的化合物数量级在10的60次方，目前人类仅对约2亿个类药分子进行了实验表征，AI复制并优化人类经验的前提——“人类经验足够”——尚未完全成立。此外，高质量生物医学数据缺乏、数据孤岛难以解决、药物反馈周期过长，都是全球性挑战。
中国AI医疗的坐标与短板
中国AI药物研发主要应用于药物发现环节和临床前研究环节，受生物系统内在复杂性和疾病异质性特征的制约，AI技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变，整体仍处于探索阶段。AI在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而非决策质量。
当前的关键短板在于：通过作用机理和适应症对药物进行标签注释十分困难，化合物-蛋白质-作用机理-药效之间的联系尚未理清，这使得AI方法在缺少标签的数据集中很难发挥作用。此外，过多使用靶点活性等替代量度，而非与有效性或安全性直接相关的数据结果，也是行业面临的共同挑战。
蛋白质设计：值得期待的追赶方向
在蛋白质设计领域，以GPT为代表的大模型已经展现出显著能力。AI通过学习已有蛋白质序列，可以创造与自然界不存在但具备类似功能的蛋白，其序列相似度可低于30%。在应用层面，上海交大洪亮教授团队利用深海耐高温蛋白数据训练大模型，AI能够设计出具备耐高温特性的目标蛋白。
AI进行蛋白质设计的逻辑与人类不同，其找到的某些优化点位违背人类直觉，却能提高稳定性。这是因为深度学习用高维向量描述蛋白质特征时，有可能抓住比人类低维经验更本质的因素。这个方向为中国AI医疗提供了差异化追赶的可能——在生物医学这类人类提取特征不足的学科中，AI通用大模型提取的高维数据，精度更高、成本更低。
常见问题
AI-ready三标准为什么重要？
三标准是判断行业是否具备广泛引入AI资格的基础框架：经验丰富、能量化、有分级。药物研发在这三方面都尚未完全达标，因此AI目前更多是提升速度和降低成本，而非改变决策质量。
中国AI医疗最大的短板是什么？
高质量标注数据的缺乏。药物标签注释困难、数据孤岛问题长期存在，使得AI在缺少标签的数据集中难以发挥作用，这是制约中国AI药物研发的核心瓶颈。
中国在哪些方向上有追赶机会？
蛋白质设计是值得关注的领域。AI大模型已展现辅助蛋白质设计的能力，中国科研团队在这一方向上有实际进展，未来随着算法更新、算力突破及大数据发展，AI技术有望深入应用到新药研发的各个环节。