药物开发领域的人类经验积累有限，且难以量化和分级，这使得AI在制药中的应用仍处于探索阶段。在AI医疗产业链中，掌握高质量数据和先进算法的企业议价能力更强，而下游药企对这类AI技术供应商的依赖度较高，因此数据与算法能力是产业链中议价主动权的核心。

AI制药的“经验瓶颈”

判断一个行业是否适合广泛引入AI，需要满足三个标准：行业已积累丰富的人类经验、经验能被量化成算法、经验有分级能判断好坏。对照药物开发领域，这三条标准目前都面临挑战：

  • 人类经验不足：虽然药物开发积累了海量信息，但未知的更多。人类基因组计划之后，我们对大部分蛋白的功能及修饰变化并不完全知晓，对细胞信号通路中蛋白质之间的“对话”机制理解也局限。化学结构空间广阔，预计评估的化合物数量级在10的60次方，目前仅对约2亿个类药分子进行了实验表征，只是冰山一角。
  • 经验难以量化：对健康和表型的定量测量刚刚起步，高质量的生物医学数据缺乏，数据孤岛问题长期存在。
  • 反馈周期长：药物在细胞体系的效果迁移到小动物模型有很大差距，再到人类个体更不同。药物是否有效、是“好药”还是“毒药”，只能通过实验和临床反馈积累，成本高、速度慢。

产业链中的议价权分布

在上述背景下，AI在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而非决策质量。AI制药企业面临数据、算法和专业人才的多重挑战，商业模式也需市场验证。

从产业链议价关系看，上游数据和算法能力是核心壁垒。拥有高质量生物医学数据、先进算法模型的企业，能为下游药企提供难以替代的技术支持，因此议价能力更强。而下游药企由于自身数据积累和AI能力相对有限，对这类技术供应商的依赖度较高，在合作中处于相对被动的地位。

值得注意的是，AI在蛋白质设计领域已展现出更强的能力。以GPT为代表的大模型在蛋白质设计上表现出色，AI设计的蛋白质点位有时违背人类直觉却能提高稳定性，说明深度学习用高维向量描述蛋白质特征，有可能抓住比人类经验更本质的因素。这也意味着，在蛋白质工程等细分领域，掌握AI核心技术的企业将拥有更强的产业链话语权。

常见问题

AI制药目前处于什么阶段？

AI药物研发整体仍处于发展初期，技术上面临数据、算法和专业人才挑战，商业模式也需市场进一步验证。AI在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策质量。

为什么数据对AI制药如此关键？

AI的本质是复制并优化人类经验，如果人类对生物和化学的理解还不充分，就很难让AI去操作。高质量生物医学数据缺乏和数据孤岛问题，是制约AI制药发展的核心瓶颈，也是企业建立竞争壁垒的关键。

蛋白质工程与AI制药有何不同？

蛋白质工程与AI制药面临不同的挑战。AI制药在小分子上最大的瓶颈是数据，而蛋白质工程领域已取得突破——AlphaFold 2解决了蛋白结构预测问题，启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法，AI在这一领域展现出超越人类经验的能力。