AI医疗投融资热度不减，但首款由AI设计进入临床的药物DSP-1181因未达预期而被研发方放弃，这一标志性事件暴露了行业从“概念验证”到“临床兑现”之间的巨大鸿沟。当前AI制药行业面临的核心不确定性集中在三点：管线整体仍处于早期阶段、靶点创新性不足、以及商业化模式尚未跑通。

冰火两重天：资本热捧与临床失利并存

AI制药赛道在资本市场的热度与临床端的冷遇形成了鲜明对比。根据智药局统计，2022年AI制药赛道融资事件达144起，同比增长97%，总金额为62.02亿美元，同比增长47.67%，其中美国AI初创公司吸纳了占总融资额77%的资金。资本看好AI制药的逻辑在于，传统新药研发平均上市时间长达10-16年，而AI技术被认为可将研发周期缩短1/2-2/3，并至少降低10%的研发投入。

然而，现实并未如期兑现。第一个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，目前因未达预期而被日本住友放弃。这一案例说明，AI在药物发现早期的效率优势，尚未能转化为临床阶段的成功率保障。

管线全景：早期阶段居多，靶点创新有限

从全球AI药物管线的推进进度来看，行业整体仍处于积累训练期。浙商证券统计的全球80条获批临床的AI药物管线中，42条推进到I期，29条推进到II期，仅4条推进至III期。这意味着绝大多数候选药物距离商业化上市仍有漫长的临床验证周期。

更值得关注的是靶点选择上的局限。在80条管线中，52条已公布靶点，而运用人工智能发现新靶点的管线仅3条。这表明AI在药物研发中仍主要起辅助作用，尚未实现从“工具”到“发现者”的角色跃迁。适应症选择上，癌症是AI制药企业首选方向（占比66%），其次为遗传性疾病和罕见病（12%），与传统制药的布局逻辑并无本质差异。

商业化路径：三种模式仍在探索

当前AI制药市场的参与者主要包括药企、CRO和互联网公司三类，商业模式分为AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（售卖服务）和AI Biotech（自主研发药物） 三种。业内预计，AI SaaS模式未来会逐渐消失，相关企业将向AI CRO和AI Biotech转型。其中AI Biotech因发展潜力大、市场空间不受限，会成为大部分AI制药企业的选择；而AI CRO则可能像传统CRO领域一样，最终形成几家巨头占领大部分市场资源的格局。

对于AI制药企业而言，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要。现阶段行业正处于CADD（计算机辅助药物设计）向AIDD（人工智能药物发现）转型的过程中，选择确定性更高的应用场景，针对未满足的临床需求开发药物，将更有利于商业化的落地。

常见问题

AI药物研发的成功率比传统方式更高吗？

目前尚无定论。AI技术被认为可缩短研发周期、降低研发投入，但首个AI设计药物DSP-1181的临床失败表明，AI在早期发现阶段的效率优势尚未转化为临床阶段的更高成功率。AI药物研发的整体成功率仍需更多临床数据验证。

全球AI药物管线进展到哪个阶段了？

整体处于早期阶段。在全球80条获批临床的AI药物管线中，42条推进到I期，29条推进到II期，仅4条推进至III期。绝大多数管线距离商业化上市仍有较长的临床验证周期。

AI制药企业靠什么赚钱？

主要有三种商业模式：AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（售卖研发服务）和AI Biotech（自主研发药物）。业内预计SaaS模式将逐渐萎缩，企业会向AI CRO和AI Biotech转型，其中AI Biotech因市场空间不受限，将成为主流选择。