从计算机辅助药物设计到AI医疗患者招募，临床试验环节经历的关键转折，是AI的应用重心从临床前的靶点发现、化合物筛选，延伸至成本更高、耗时更久的临床阶段，尤其是患者招募环节。这条演进脉络始于1966年赛勒斯·利文索尔将计算机模拟与分子图像结合实现蛋白质和核酸结构可视化，正式开启计算机辅助药物设计（CADD）；到《财富》杂志在1981年宣称CADD是“下一次工业革命”；再到当下由数据与算法驱动的AI制药（AIDD）时代，AI开始介入临床试验的患者招募与方案评估，标志着AI医疗从“找药”转向“找人”的关键拐点。

从CADD到AIDD：AI制药的起点与转型

AI制药并非新事物。自1956年达茂斯会议提出制造智能机器的科学和工程后，AI逐渐引入药物研发领域。1966年赛勒斯·利文索尔将计算机模拟与分子图像相结合实现蛋白质和核酸结构可视化，正式标志着计算机辅助药物设计的开始。《财富》杂志在1981年宣称CADD是“下一次工业革命”，此后CADD逐渐成为常规操作。

当前行业正处于CADD向AIDD转型的过程中。相比传统制药，AI技术在药物研发各环节的渗透率越高，研发效率越高。资本对此高度青睐：2022年医药行业投融资热度整体下降，但AI制药赛道全年融资总事件达144起，同比增长97%，总金额为62.02亿美元，同比增长47.67%，其中美国AI初创公司吸纳了市场上绝大部分资金，占总融资额的77%。

关键转折：AI从临床前延伸至临床阶段

临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高、最容易出问题的环节。尤其是一些小众疾病、罕见病，患者招募成为难题。据统计，近三分之一的III期临床因患者招募问题而失败——这正是AI介入临床阶段的直接动因。

目前已有AI公司介入药物临床试验患者招募工作，通过将医疗记录、医学文献、患者主动上传的病理内容等信息与受试药物信息进行匹配，帮助试验主体找到合适的受试患者。例如Mendel.ai公司鼓励患者向自建平台提交病历，算法会将患者与合适的临床试验进行匹配。此外，还有公司基于公开临床数据，利用AI帮助试验者判断临床试验的成功率，例如评估样本量过小的试验设计是否具备说服力。

常见问题

AI制药和计算机辅助药物设计（CADD）是什么关系？

AI制药是指将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节，显著优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。CADD是AI制药的早期形态，始于1966年，当前行业正处于从CADD向AIDD（AI药物研发）转型的过程中。

AI在临床试验患者招募中具体做什么？

AI公司通过将医疗记录、医学文献、患者主动上传的病理内容等信息与受试药物信息进行匹配，帮助试验主体找到合适的受试患者。这解决了小众疾病、罕见病中患者招募难的痛点——据统计，近三分之一的III期临床因患者招募问题而失败。

AI制药目前发展到什么阶段？

当前AI+药物设计仍处于积累训练期。从全球已获批临床的AI药物管线看，推进至III期的管线占比为5.0%，运用人工智能发现新靶点的管线占比为4.0%。除了聚焦临床前的药物发现，已有相关公司开始探索将AI技术应用于成本更高的临床阶段。