AI 已能通过学习已有蛋白质序列，设计出与自然界蛋白序列相似度低于30%、但具备类似功能的全新蛋白，这标志着蛋白质工程进入"设计"而非"改造"的新阶段。在这一全球性格局中，中国并非追随者，而是以特色数据资源（如深海耐高温蛋白）、大模型研发能力和丰富应用场景，成为蛋白质工程领域的重要参与者。 上海交大洪亮教授利用海洋所取得的深海蛋白数据训练大模型，AI 即可设计出具备耐高温特性的目标蛋白，是这一路径的典型代表。整体而言，AI 蛋白质设计仍处发展初期，中国的优势集中在数据与场景两端，短板则在于底层算法与高质量数据的开放共享。
从"改造"到"设计"：AI 重塑蛋白质工程
传统蛋白质工程的做法，是把天然蛋白质序列上的5—20个氨基酸突变成别的氨基酸，使其在工业或医药的真实应用环境中达到更优的稳定性、结合力、亲和力、催化活性与底物选择性。天然蛋白经过自然选择，性能、稳定性、活性、特异性本已优秀，但工业与医药的使用环境不同，需要定向优化。
AI 带来的变化是范式级的：它可以学习已有蛋白质序列，创造出自然界不存在、却具备类似功能的蛋白，且与自然界序列相似度低于30%。在蛋白质设计方面，以 GPT 为代表的大模型已经完全碾压了人类。更关键的是，AI 的设计逻辑与人类不同——有些 AI 找到的优质位点违背人类直觉，却能提高稳定性。人类几十年经验总结出的蛋白质结构规律只有相关性、没有因果性；而深度学习用高维向量描述蛋白质特征时，有可能抓住更本质的因素。
全球格局与中国位置
从技术路线看，AlphaFold 2 解决了蛋白结构预测问题，达到与实验相当的精度，并启发了基于深度学习的蛋白质设计新方法——DeepMind 找到数学公式，将1D序列与3D结构联系起来。这构成了后 AlphaFold2 时代全球蛋白质设计的共同基础。
中国的相对位置可从三个维度理解：
| 维度 | 中国的相对位置 |
|---|---|
| 特色数据资源 | 具备深海蛋白（耐高温）等特色数据，并已用于大模型训练 |
| 大模型研发能力 | 已有团队利用上述数据训练大模型并实现目标蛋白设计 |
| 产业化应用场景 | 工业与医药对稳定性、活性、选择性优化需求丰富，应用空间广阔 |
需要客观看待的是，AI 药物研发整体仍处发展初期，面临数据、算法和专业人才方面的挑战，商业模式也需市场进一步验证。中国 AI 药物研发主要应用于药物发现环节和临床前研究环节，受生物系统内在复杂性和疾病异质性制约，AI 尚不能为研发效率和成功率带来革命性改变，整体仍处探索阶段。这一判断同样适用于蛋白质设计的产业化落地节奏。
优势与短板并存
中国的长板在于数据与场景。深海蛋白等特色数据是稀缺资源，而 AI 的本质是复制并优化人类经验——谁掌握高质量、可量化的领域数据，谁就更容易训练出可用的设计模型。同时，工业酶、医药蛋白等应用端对耐高温、高稳定性蛋白的需求明确，为设计成果提供了验证与落地空间。
短板同样清晰。高质量生物医学数据缺乏、数据孤岛难解，是长期存在的问题；人类对大部分蛋白功能、修饰变化及蛋白质间相互作用机制的理解仍然有限。此外，AI 在药物发现上的作用目前仍局限在速度和成本上，而非决策质量，过多使用靶点活性等替代量度、缺少与有效性或安全性直接相关的数据结果，仍是待解难题。这些不是中国独有的问题，但决定了从"能设计"到"能规模化应用"之间仍有距离。
常见问题
AI 真的能设计出自然界不存在的蛋白质吗？
可以。AI 通过学习已有蛋白质序列，能够创造与自然界不存在但具备类似功能的蛋白，且从序列上看与自然界蛋白的相似度低于30%。上海交大洪亮教授利用深海蛋白数据训练大模型，AI 即可设计出具备耐高温特性的目标蛋白。
中国在 AI 蛋白质设计中的核心优势是什么？
核心优势集中在特色数据资源与产业应用场景两端。深海耐高温蛋白等数据为模型训练提供了差异化素材，而工业与医药领域对蛋白稳定性、活性、选择性的优化需求，为设计成果提供了落地空间。底层算法与高质量数据的开放共享，则是需要持续补强的方向。
AI 蛋白质设计目前处于什么阶段？
整体仍处发展初期，技术上面临数据、算法和专业人才方面的挑战，商业模式也需市场进一步验证。AI 在相关发现环节的作用目前仍局限在速度和成本上，而非决策质量，距离广泛、成熟的产业化应用仍有距离。