西达本胺从靶点发现到上市历时约15年，AI医疗理论上可将先导化合物发现缩短至数月，但临床阶段仍是瓶颈。AI医疗通过提升药物发现阶段的效率，改变了传统研发的供需节奏，但未能根本缩短临床试验周期，整体研发周期的缩短仍面临现实挑战。
AI 医疗如何加速药物发现
AI 制药是指将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节，显著优化新药研发的效率及质量。以微芯生物的西达本胺为例，它是计算机辅助药物设计（CADD）的杰作，而CADD正是AI制药的前身。当前，AI技术在药物研发（靶点确认、分子生成、化合物筛选等）环节的渗透率越高，研发效率就越高。普遍认为，AI制药可以降低一半的研发周期，减少10%的研发投入，成功率提高4%。
供需节奏的变化：产能提升与靶点稀缺
AI平台可以同时筛选多个靶点，改变了CRO和药企的产能供给。产业链中，AI药物研发企业以医药研发外包形式与下游传统药企合作，通过自建平台提供靶点发现、化合物筛选等服务，提升了供给侧的效率。然而，高质量药物靶点的需求仍是稀缺资源。数据显示，全球AI药物管线中，运用人工智能发现新靶点的管线仅占4%，表明AI在靶点发现上仍起辅助作用。
临床阶段：难以逾越的瓶颈
临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高、最容易出问题的环节。尽管AI已介入患者招募和成功率评估，但临床阶段仍是缩短研发周期的最大瓶颈。目前全球80条获批临床的AI药物管线中，推进至III期的仅占5%，大部分仍处于早期阶段。第一个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，因未达预期而被放弃，说明AI制药仍处于积累训练期。
常见问题
AI 医疗能完全替代传统药物研发吗？
不能。当前AI在药物研发中仍起辅助作用，尤其在靶点发现和临床试验环节。AI无法取代临床阶段的真实世界验证，且大部分AI管线仍集中在早期阶段。
AI 制药的主要商业模式有哪些？
主要有三种：AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（提供研发外包服务）和AI Biotech（自主研发药物）。预计未来SaaS模式会逐渐减少，企业更多转向AI CRO和AI Biotech。
为什么AI制药的临床成功率仍然不高？
因为临床试验涉及患者招募、疗效验证等复杂环节，AI目前主要辅助于临床前发现，对临床阶段的成功率提升有限。近三分之一的III期临床因患者招募问题而失败，AI技术正在尝试解决这一问题。