首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181因未达预期被日本住友放弃,这一事件常被视作AI制药(AIDD)赛道的重要转折点。AI医疗的技术壁垒并不主要在模型算法本身,而在于高质量数据积累与靶点发现能力——浙商证券统计的全球80条获批临床的AI药物管线中,运用人工智能发现新靶点的管线仅3条,说明AI在药物研发中仍主要起辅助作用,行业正处于从CADD(计算机辅助药物设计)向AIDD(AI驱动药物研发)转型的积累期。

从CADD到AIDD:技术路线的演进与瓶颈

AI制药并非新事物。自1966年计算机模拟与分子图像结合实现蛋白质结构可视化以来,CADD已有数十年历史,微芯生物的西达本胺便是CADD应用的典型案例。而AIDD是在此基础上,将机器学习、自然语言处理及大数据等技术融入药物研发各环节,旨在优化效率、降低临床失败概率与研发成本。

然而,DSP-1181的失败揭示了转型期的现实困境:AI在分子生成、化合物筛选等环节表现亮眼,但在更上游的靶点发现层面,AI的介入深度仍然有限。浙商证券数据表明,在已公布靶点的AI药物管线中,绝大多数仍依赖传统生物学方法确定靶点,AI更多承担优化与验证角色。这构成了当前AIDD的核心技术壁垒——没有高质量生物医学数据支撑的AI模型,难以独立产出真正新颖且可成药的靶点

数据与靶点:产业链中的关键竞争壁垒

从产业链视角看,AI制药上游的数据集供应是行业关键竞争壁垒,云计算平台则保障底层算力供给。中游AI药物研发企业依托数据集进行模型搭建与训练,下游传统药企是直接需求者。当前市场参与者主要包括药企、CRO与互联网公司,商业模式分为AI SaaS、AI CRO和AI Biotech三类。

行业普遍认为AI制药可显著缩短研发周期、降低研发投入并提高成功率,但现实进展显示,AI药物管线仍集中于临床早期阶段,适应症选择上癌症占比最高,其次为遗传性疾病和罕见病。正如行业分析所指出的,开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要——现阶段正处于CADD向AIDD转型过程中,选择确定性更高的应用场景、针对未满足的临床需求开发药物,比单纯追求算法先进更为务实。

常见问题

DSP-1181的失败说明AI制药路线走不通吗?

不能简单得出这一结论。DSP-1181是首个由AI设计进入临床的分子,其未达预期更多反映的是早期探索的试错成本。从行业数据看,AI药物管线仍在积累训练期,AI在药物研发中起辅助作用而非替代作用,技术路线本身仍在快速演进中。

AI医疗的技术壁垒究竟在哪里?

主要壁垒在于高质量数据积累与靶点发现能力。AI模型依赖大量标注良好的生物医学数据训练,而数据获取、清洗与标准化是公认难点。同时,运用AI发现全新靶点的管线占比极低,说明算法在创新靶点挖掘上的能力尚未充分释放。

从CADD向AIDD转型面临哪些挑战?

转型挑战包括:AI在靶点发现环节渗透率不足、临床阶段AI应用尚处早期探索、商业模式仍在从软件服务向AI CRO和AI Biotech演进。此外,临床试验患者招募等环节也开始引入AI技术,但整体而言,AI在药物研发全链条中的深度整合仍需时间。