AI医疗介入药物研发的路径，是从计算机辅助药物设计（CADD）走向人工智能药物研发（AIDD）的渐进过程。关键拐点出现在AI的应用重心从临床前的分子发现，延伸至成本更高、失败率更高的临床试验环节——尤其是用AI辅助患者招募与临床试验成功率评估。当前行业仍处于CADD向AIDD转型的过程中，AI在药物研发中更多起到相对辅助的作用。

从可视化到常规操作：CADD的起点

AI进入药物研发并非新事。自1956年达茂斯会议提出制造智能机器的科学和工程后，AI逐渐引入药物研发领域。1966年，赛勒斯·利文索尔将计算机模拟与分子图像相结合，实现蛋白质和核酸结构可视化，正式标志着计算机辅助药物设计的开始。《财富》杂志在1981年宣称CADD是“下一次工业革命”。此后虽经历期望落空，但CADD已成为常规操作，微芯生物的西达本胺即被视为CADD的代表性成果。

从临床前走向临床：AI介入评估

随着数据和算法的推动，AI制药获得资本重视。2022年医药行业投融资热度整体下降，但AI制药赛道反而凸显吸引力：据智药局不完全统计，2022年全年AI制药赛道相关融资总事件达144起，同比增长97%，总金额为62.02亿美元，同比增长47.67%，其中美国AI初创公司吸纳了总融资额的77%。

真正的拐点在于应用场景的迁移。除聚焦临床前的药物发现外，已有公司开始探索将AI技术应用于成本更高的临床阶段。临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高、最容易出问题的环节，尤其在小众疾病、罕见病领域，患者招募是难题——据统计，近三分之一的III期临床因患者招募问题而失败。目前已有AI公司介入患者招募，将医疗记录、医学文献、患者主动上传的病理内容等信息与受试药物信息匹配，帮助实验主体找到合适的受试患者，如Mendel.ai鼓励患者向自建平台提交病历，由算法匹配临床试验。另有公司基于已有公开临床数据，用AI帮助判断临床试验的成功率：例如某神经系统疾病药物的临床试验仅含10个病人，在AI评估体系下将无法通过，因为对慢性病而言样本太少，即便试验成功也缺乏说服力。

现实进度：仍处积累训练期

浙商证券统计了全球80条获批临床的AI药物管线：42条推进到I期，29条推进到II期，4条推进至III期。靶点方面，52条已公布靶点，25条未公布，运用人工智能发现新靶点的管线仅3条，表明AI在药物研发中仍起相对辅助作用。适应症上，癌症是AI制药企业首选，其次为遗传性疾病和罕见病。第一个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，因未达预期而被日本住友放弃。当前AI+药物设计仍处于积累训练期。

常见问题

AI医疗评估临床试验成功率，目前主要靠什么实现？

主要依赖两类路径：一是将医疗记录、医学文献与患者上传信息同受试药物信息匹配，辅助患者招募；二是基于已有公开临床数据，由AI判断试验设计（如样本量）是否具备说服力。总体上仍属辅助角色。

CADD和AIDD的区别是什么？

CADD即计算机辅助药物设计，1966年蛋白质与核酸结构可视化为其起点，如今已是常规操作。AIDD指将机器学习、自然语言处理及大数据等AI技术应用到制药各环节，目标是优化研发效率与质量、降低临床失败概率及研发成本。现阶段正处于CADD向AIDD转型的过程中。

为什么临床试验环节被视为关键拐点？

临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高、最容易出问题的环节，近三分之一III期临床因患者招募失败。AI从临床前延伸至这一环节，意味着其价值评估从“分子设计效率”转向对高成本失败风险的干预，这是路径上的实质变化。