AI制药并非新概念，从CADD（计算机辅助药物设计）到AIDD（AI药物研发）的转型，经历了三次关键拐点：概念奠基与CADD诞生、资本狂热与泡沫破裂、以及当前以数据与算法驱动的积累训练期。自1956年达茂斯会议提出制造智能机器的科学和工程后，AI逐渐引入药物研发领域；1966年赛勒斯·利文索尔将计算机模拟与分子图像相结合，实现蛋白质和核酸结构可视化，正式标志计算机辅助药物设计的开始。此后《财富》杂志在1981年宣称CADD是“下一次工业革命”，到2000年之前“生物技术泡沫”崩溃前达到高潮的几年中，人们越来越关注药物发现的计算方法。虽然当时期望并未全部实现，但CADD已成为常规操作，微芯生物的西达本胺正是CADD的成果。
从概念到常规化：CADD的奠基
这一阶段的拐点在于AI从抽象理念落地为可视化与计算工具。1956年达茂斯会议为“制造智能机器”提供了科学和工程语境，AI由此逐步进入药物研发；1966年的蛋白质与核酸结构可视化，则让计算机辅助药物设计从设想变为可操作的方法。尽管早期期望未完全兑现，但CADD在药企中完成了从新奇技术到常规工具的转变，为后续AIDD的兴起积累了方法与实践基础。
资本助推与泡沫洗礼
随着数据和算法的快速推动，AI制药得到资本重视。2022年医药行业投融资热度下降，但“投资收缩”的资本总额反而凸显了对AI制药赛道的青睐。根据智药局不完全统计，2022年全年AI制药赛道相关的融资总事件达144起，同比增长97%，总金额为62.02亿美元，同比增长47.67%，且美国AI初创公司吸纳了市场上的绝大部分资金，占总融资额的77%。然而现实并不顺遂：第一个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，因未达预期而被日本住友放弃。这构成第二拐点——资本热潮与临床验证之间的落差，提醒行业技术成熟度仍需时间。
当前定位：积累训练期
浙商证券统计了全球80条获批临床的AI药物管线：从推进进度看，有42条推进到Ⅰ期，29条推进到Ⅱ期，4条推进至Ⅲ期；从靶点选择上，其中52条已公布靶点，25条未公布靶点，而运用人工智能发现新靶点的管线仅3条，表明用AI进行药物研发仍起到相对辅助的作用。从适应症选择上，癌症是AI制药企业首选的适应症，其次为遗传性疾病和罕见病。当前AI+药物设计仍然处于积累训练期，即CADD向AIDD转型的过程中，选择确定性更高的AI技术应用场景，针对未满足的临床需求选择有潜力的适应症、靶点进行药物开发，会更有益于AI Biotech的商业化发展。
常见问题
AI制药是否等于AIDD？
AI制药是指将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节，显著优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。AIDD是这一范畴下的具体方向，而CADD则是更早期的计算机辅助手段。当前正处于CADD向AIDD转型的过程中。
为什么AI制药曾被称为“下一次工业革命”？
《财富》杂志在1981年宣称CADD是“下一次工业革命”，反映了当时对计算方法变革药物发现的极高期望。到2000年之前“生物技术泡沫”崩溃前达到高潮的几年中，人们越来越关注药物发现的计算方法。虽然当时的期望并没有全部实现，但CADD已经是常规操作。
当前AI制药管线主要推进到什么阶段？
根据浙商证券统计的全球80条获批临床的AI药物管线，有42条推进到Ⅰ期，29条推进到Ⅱ期，4条推进至Ⅲ期。运用人工智能发现新靶点的管线仅3条，表明AI在药物研发中仍起到相对辅助的作用。