AI制药首个由AI设计进入临床的药物DSP-1181，因未达预期已被日本住友放弃。这一标志性事件说明，即便拥有数据壁垒，AI医疗在降低临床失败风险上仍面临巨大不确定性——浙商证券统计的全球80条获批临床的AI药物管线中，仅4条推进至III期，32.5%停留在I期，数据积累并未显著改变新药研发高失败率的本质。
数据壁垒为何没能兜住风险
AI制药的逻辑是用机器学习、自然语言处理及大数据技术优化新药研发各环节，理论上可缩短研发周期、降低成本并提高成功率。但DSP-1181的折戟暴露了一个关键问题：AI擅长的是在已知数据中寻找规律，而临床试验失败往往源于数据之外的真实世界复杂性——靶点的生物学效应、人体的个体差异、毒副作用等，都不是历史数据能完全预演的。
浙商证券的统计揭示了更严峻的现实：在80条AI药物管线中，推进到I期的有42条，II期29条，只有4条进入III期。从靶点选择看，运用AI发现新靶点的管线仅3条，说明AI在药物研发中仍主要起辅助作用，而非颠覆性突破。数据壁垒能提高筛选效率，却无法消除药物研发固有的生物学风险。
AI管线当前的成色
从管线进度分布看，AI药物研发整体仍处于积累训练期。已公布靶点的管线占65%，未公布靶点占31%，AI发现的新靶点仅4%——这意味着大多数AI制药企业仍在使用传统靶点，AI的价值更多体现在化合物筛选、ADMET性质预测等环节的效率提升上。
适应症选择上，癌症是首选（66%），其次为遗传性疾病和罕见病（12%）。值得注意的是，由于疫情对药物的巨大需求，针对COVID-19的药物研发占据一定比例。这些数据共同指向一个判断：AI制药距离真正改变新药研发的成功率曲线，还有相当长的路要走。
未来方向：从靶点发现到临床试验
尽管前路坎坷，AI在制药领域的渗透仍在深化。临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高、最容易出问题的环节，近三分之一的III期临床因患者招募问题而失败。已有AI公司介入患者招募工作，通过匹配医疗记录、医学文献与受试药物信息，帮助找到合适的受试患者；也有公司基于公开临床数据，用AI预判临床试验成功率。
对于AI制药而言，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要。现阶段正处于CADD向AIDD转型的过程中，选择确定性更高的应用场景，针对未满足的临床需求选择有潜力的适应症和靶点，会是更务实的发展路径。
常见问题
DSP-1181的失败是否意味着AI制药路线走不通？
不能得出这个结论。DSP-1181是首个由AI设计进入临床的分子，它的失败说明AI制药仍处于早期探索阶段，数据壁垒无法消除临床阶段的固有风险。但AI在缩短研发周期、降低研发成本方面的价值依然被行业认可，关键在于如何与真实临床需求更好结合。
全球AI药物管线目前推进到什么阶段？
浙商证券统计的80条获批临床的AI药物管线中，42条推进到I期，29条到II期，仅4条推进至III期。整体来看，AI药物研发仍处于积累训练期，距离大规模商业化落地还有明显距离。
数据壁垒在AI制药中到底起什么作用？
数据是AI模型训练的基础，也是产业链上游的关键竞争壁垒。但数据壁垒主要提升的是靶点发现、化合物筛选等环节的效率，无法消除药物研发在人体试验阶段固有的生物学不确定性，这正是DSP-1181案例揭示的核心矛盾。