AI 在药物发现中的当前作用主要局限在速度和成本优化，而非决策质量，其核心瓶颈在于过度依赖“替代量度”（如靶点活性），而非与有效性或安全性直接相关的临床数据。这使得行业竞争格局中，各家公司对决策质量的依赖程度成为关键分水岭：谁能率先突破替代量度的局限，谁就更可能在 AI 制药浪潮中占据优势。
AI 制药的替代量度困境
目前，AI 在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量。例如，大量使用替代量度（如配体-蛋白质活性、靶点识别、PK 性质）作为优化目标，但这些指标与药物最终的有效性和安全性之间仍存在巨大鸿沟。将配体-蛋白质活性、靶点识别以及 PK 性质等进行综合考虑，依然是所面临的一大挑战。
由于生物系统内在复杂性和疾病异质性，AI 技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变，整体仍处于探索阶段。通过作用机理和适应症来对药物进行标签注释十分困难，这使得 AI 方法在这种缺少标签的数据集中很难发挥作用。
不同公司的策略差异
在行业竞争格局中，各家公司对替代量度的依赖程度决定了其策略走向。一些公司（如 Schrödinger、Recursion、晶泰科技）可能更依赖物理模拟、高通量实验数据或 AI 驱动的虚拟筛选，但本质上仍受限于替代量度的准确性。而另一些公司则尝试通过蛋白质工程或酶工程等“AI for Science”领域寻求突破——例如，在蛋白质设计方面，以 GPT 为代表的大模型已经完全碾压了人类，能够设计出反直觉但性能更优的蛋白质。
关键区别在于：蛋白质设计领域的数据质量更高、反馈周期更短，无需等待漫长的临床试验，即可通过实验快速验证 AI 设计的蛋白质性能。这使得该领域比传统小分子药物发现更“AI ready”，也降低了决策质量对替代量度的依赖。
常见问题
什么是“替代量度”？为什么它是 AI 制药的短板？
替代量度指用靶点活性、配体-蛋白质结合力等间接指标来预测药物有效性，而非直接使用临床疗效数据。由于生物系统复杂，这些指标与真实药效之间往往存在偏差，导致 AI 优化方向可能偏离实际需求。
行业竞争格局中，哪类公司更依赖决策质量？
更依赖传统小分子药物发现的公司，因数据稀缺且反馈周期长，对替代量度的依赖程度更高；而转向蛋白质工程、酶工程等领域的公司，因数据质量高、反馈快，能更直接地验证 AI 的决策质量。
AI 制药的前景如何？
尽管目前处于发展初期，但未来随着算法更新、算力突破及大数据发展，AI 技术将深入应用到新药研发的各个环节，在化合物合成、药效预测及自动化研发等阶段扮演越来越重要的角色。