AI 药物研发目前高度依赖替代量度（如靶点活性）来评估候选药物的潜力，而非直接使用有效性或安全性数据。全球监管机构（如 FDA、NMPA）虽已开始接受部分 AI 辅助的临床前数据，但对末端临床结果的要求正持续趋严——仅凭替代量度难以替代传统随机对照试验（RCT）提供的有效性证据，尤其在复杂疾病领域。
替代量度的局限与监管挑战
AI 在药物发现中的作用主要体现在速度与成本优化，而非决策质量。官方资料指出，过多使用替代量度（如配体-蛋白质活性、靶点识别）而缺乏与有效性或安全性直接相关的数据，是当前面临的一大挑战。监管机构在审评时，仍要求明确关联替代量度与临床终点，否则难以作为批准依据。
全球监管趋势：从“接受”到“收紧”
- FDA：虽已发布 AI/ML 在药物开发中的指南草案，但强调替代量度需经严格验证，且对最终临床结果（如生存率、症状改善）的要求未放松。近年来，FDA 对依赖单一替代量度的审批案例日趋谨慎。
- NMPA：对 AI 辅助药物审评持开放态度，但同样要求提供扎实的临床有效性数据。替代量度仅可作为早期筛选参考，不能替代人体试验证据。
常见问题
### AI 替代量度能完全替代传统临床试验吗？
不能。替代量度仅反映生物学机制的一部分（如靶点结合），而无法全面预测药物在人体中的真实疗效和安全性。监管机构要求最终以临床终点数据（如疾病缓解率、生存期）作为主要审批依据。
### 为什么监管机构对 AI 药物有效性证据要求更严？
因为 AI 模型基于历史数据训练，而疾病异质性和生物系统复杂性导致预测结果常与临床实际偏差较大。官方资料提到，药物从细胞实验到动物模型再到人体，效果反馈周期长且差异显著，这迫使监管机构坚持高标准证据。
### 未来 AI 在药物审批中的角色会如何演变？
随着算法、算力和大数据的发展，AI 有望在化合物合成、药效预测等环节发挥更大作用，但完全替代传统临床评价流程仍需时日。监管机构会逐步完善针对 AI 辅助数据的审评框架，但核心仍围绕“真实世界有效性”这一不可妥协的标准。