AI 医疗的替代量度（如靶点活性）在加速研发周期时，也扭曲了供需节奏：它显著缩短了早期药物发现的时间，但未能提升临床阶段的转化成功率，导致“快但不准”的周期矛盾——真正上市的药物供给仍严重不足。
AI 在药物发现中的作用：速度与成本，而非决策质量
目前，AI 在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量。例如，AI 过多使用替代量度（如靶点活性），而非与有效性或安全性直接相关的数据结果。这种方式能快速筛选大量候选分子，但将配体-蛋白质活性、靶点识别以及 PK 性质等进行综合考虑，依然是所面临的一大挑战。由于高质量的生物医学数据缺乏，且数据孤岛问题难以解决，AI 难以在缺少标签的数据集中发挥理想作用。
供需与研发周期的节奏错配
AIDD（AI 药物发现与开发）的核心矛盾在于：AI 的快和制药的慢有着不可调和的矛盾。药品研发是一个极度漫长严谨的过程，AI 能加速早期管线的推进，但受生物系统内在复杂性和疾病异质性特征的制约，AI 技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变。这意味着，AI 虽然缩短了从靶点发现到候选化合物筛选的周期，但临床阶段的低转化率导致真正上市的药物供给不足，形成了“快但不准”的周期错配。
常见问题
AI 在药物研发中目前能解决哪些问题？
AI 目前主要应用于药物发现环节和临床前研究环节，在速度和成本上具有优势，例如快速筛选化合物、预测蛋白结构等。但在决策质量上，由于缺乏有效的反馈数据和标签，尚无法显著提升临床阶段的成功率。
为什么说 AI 制药的“快”与制药的“慢”不可调和？
因为AI 的快速筛选与药品研发的漫长严谨过程存在根本性冲突。AI 可以快速生成大量候选分子，但一个药物是否真正有效，只有通过实验和临床反馈来验证，这些数据积累的成本高、速度慢、反馈周期太长，导致 AI 加速的早期管线难以转化为实际上市药物。
未来 AI 在医疗领域的突破方向在哪里？
在蛋白质设计方面，以 GPT 为代表的大模型已经完全碾压了人类。例如，AI 可以通过学习已有的蛋白质序列，设计出自然界不存在但具备类似功能的蛋白，甚至发现反直觉的优化点位，这为酶工程和蛋白质工程领域带来了突破性可能。