AI制药企业向AI Biotech模式转型，虽然发展潜力大、市场空间不受限，但面临新药研发失败概率高、临床试验不确定性大、资金链条压力大以及AI技术本身局限性等多重行业风险与不确定性。
新药研发的固有高风险
AI制药企业向AI Biotech模式转型，意味着企业从提供技术服务转向亲自承担药物研发的成败风险。新药研发本身失败概率极高，这一点AI技术也无法完全规避。一个典型例子是，第一个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，因未达预期而被日本住友放弃，印证了“一顿操作猛如虎，一看战绩零杠五”的现实困境。
临床试验的不确定性
临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高、最容易出问题的环节。据统计，近三分之一的III期临床因患者招募问题而失败。目前全球AI药物管线中，大部分仍处于临床早期阶段：约32.5%在临床I期，36.3%在临床II期，仅5.0%推进到临床III期。这表明AI制药仍处于积累训练期，距离大规模商业化验证还有相当距离。
资金链条与商业模式压力
AI Biotech模式需要企业同时承担AI技术研发和新药临床开发的双重资金投入，对资金链条形成较大压力。虽然2022年AI制药赛道融资总额达62.02亿美元，同比增长47.67%，但资本市场的热情能否持续支持长周期、高风险的药物研发仍存不确定性。此外，当前AI在药物研发中仍以辅助作用为主——全球已公布靶点的AI药物管线中，运用人工智能发现新靶点的管线仅占4.0%。
常见问题
AI制药降低研发成本的效果有多大？
目前普遍认为，AI制药可以降低一半的研发周期，减少至少10%的研发投入，成功率提高4%。但这些数据是基于整体行业平均水平的估算，具体效果因管线、适应症和AI技术渗透程度而异。
哪些适应症是AI制药企业的首选方向？
与传统方法一样，癌症是AI制药企业首选的适应症，占全球AI药物管线的66.0%；其次是遗传性疾病和罕见病（12.0%），以及神经系统和免疫疾病（10.0%）。
AI Biotech模式相比AI SaaS和AI CRO模式有何不同？
AI Biotech模式直接参与药物研发，发展潜力大、整体市场空间不受限，因此成为大部分AI制药企业的转型选择。而AI SaaS模式预计会逐渐消失，AI CRO模式则与传统CRO领域类似，最终会形成几家巨头占领大部分市场资源的格局。