从1966年计算机辅助药物设计（CADD）开创，到1981年《财富》杂志宣称CADD是“下一次工业革命”，再到首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181因未达预期被放弃，AI医疗药物研发的历程可划分为技术奠基期、资本狂热期与理性验证期三个阶段。当前行业正处于从CADD向AIDD转型、由狂热回归理性的关键拐点，AI在药物研发中仍主要起辅助作用。
技术奠基期：从CADD到常规操作
AI制药并非新事物。1956年达特茅斯会议提出制造智能机器的科学和工程后，AI逐渐引入药物研发领域。1966年，赛勒斯·利文索尔将计算机模拟与分子图像相结合，实现蛋白质和核酸结构可视化，正式标志着计算机辅助药物设计（CADD）的开始。
1981年，《财富》杂志宣称CADD是“下一次工业革命”。在2000年“生物技术泡沫”崩溃前达到高潮的几年中，计算方法在药物发现领域备受关注。虽然当时的期望并未全部实现，但CADD已成为常规操作，例如微芯生物的西达本胺就是CADD的杰作。
资本助推期：数据与算法驱动的爆发
随着数据和算法的快速推动，AI制药获得资本高度青睐。从投融资数据看，AI制药赛道融资金额从2012年的0.32亿美元增长至2022年的62.02亿美元，十年间扩张近两百倍。2022年医药行业整体投融资热度下降，但“投资收缩”背景下资本总额反而凸显了对AI制药赛道的青睐——当年融资事件达144起，同比增长97%，总金额同比增长47.67%，其中美国AI初创公司吸纳了市场上绝大部分资金，占总融资额的77%。
资本看好的逻辑在于传统医药研发已很难“回本”。普遍认为，AI制药可以降低一半研发周期、减少10%研发投入，成功率还能提高4%。
理性验证期：DSP-1181的警示
现实远比预期骨感。第一个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，因未达预期而被日本住友放弃，这一事件标志着行业从狂热期进入理性验证期。
从全球已获批临床的AI药物管线看，行业仍处于积累训练期：80条管线中，42条推进到1期，29条推进到Ⅱ期，仅4条推进至Ⅲ期；运用人工智能发现新靶点的管线仅3条，表明AI在药物研发中仍起相对辅助的作用。适应症选择上，癌症是首选（66%），其次为遗传性疾病和罕见病（12%）。
常见问题
AI制药与传统制药相比，研发周期能缩短多少？
AI技术应用于药物研发各环节，较传统制药可以更显著缩短研发周期、降低成本。普遍认为AI制药可降低一半研发周期，减少10%研发投入，提高药物研发成功率。当前AI技术渗透率越高，药物研发效率越高。
DSP-1181的失败意味着AI制药路线不可行吗？
DSP-1181作为首个由AI设计进入临床的分子因未达预期被放弃，确实给行业敲响警钟，但这不代表AI制药路线整体失败。当前行业正处于CADD向AIDD转型过程中，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要，选择确定性更高的应用场景更有利于商业化发展。
当前AI制药处于什么发展阶段？
当前AI+药物设计仍处于积累训练期，AI在药物研发中主要起辅助作用。行业正从CADD向AIDD转型，商业模式上预计未来AI SaaS会逐渐向AI CRO和AI Biotech转型，其中AI Biotech因发展潜力大、市场空间不受限，将成为大部分AI+新药企业的选择。