AI制药从CADD到AIDD的演进，经历了从计算机辅助药物设计（CADD）到人工智能驱动药物研发（AIDD）的范式转变，当前行业正处于从狂热回归理性、由积累训练期向临床验证期过渡的关键阶段。这一进程以1966年蛋白质结构可视化为起点，以2022年资本爆发为高潮，以首个AI设计药物DSP-1181被放弃为转折信号，核心判断是：AI制药在靶点发现和化合物筛选上已展现效率优势，但真正的新靶点管线仍极少，行业尚处在数据与模型的“训练期”，而非收获期。
CADD时代：从概念到常规工具
AI制药的历史可追溯到1956年达特茅斯会议提出人工智能概念之后。1966年，赛勒斯·利文索尔将计算机模拟与分子图像结合，实现蛋白质和核酸结构可视化，这被公认为计算机辅助药物设计（CADD）的开端。 1981年，《财富》杂志将CADD称为“下一次工业革命”，尽管当时的期望并未全部兑现，但CADD逐步成为药物研发的常规操作。
一个标志性案例是微芯生物的西达本胺，这款药物正是CADD方法在真实药物研发中成功应用的杰作，证明了计算辅助手段在化合物设计与优化中的实用价值。
资本助推与行业拐点
随着数据和算法的快速演进，AI制药在资本市场迎来爆发。2022年，AI制药赛道全年融资事件达144起，同比增长97%；总金额62.02亿美元，同比增长47.67%。 值得注意的是，这一年医药行业整体投融资热度下降，但AI制药赛道反而逆势获得资本青睐，凸显出资本对该方向的集中押注。
然而，行业很快遭遇现实检验。第一个由AI设计并进入临床的分子DSP-1181，因未达预期而被日本住友制药放弃。 这一事件被普遍视为行业从狂热回归理性的分水岭——AI制药并非“魔法”，其产出仍需经受与传统药物研发同等严格的临床验证。
当前阶段：积累训练期，而非收获期
从临床管线的实际推进情况看，AI制药仍处于早期。浙商证券对全球80条获批临床的AI药物管线统计显示：42条推进至I期，29条推进至II期，仅4条推进至III期；在靶点维度，52条已公布靶点，25条未公布，而运用AI发现新靶点的管线仅3条。这意味着，当前AI在药物研发中更多扮演辅助工具角色，而非颠覆性的新靶点发现引擎。
从适应症分布看，癌症是AI制药企业的首选方向（占比66%），其次为遗传性疾病和罕见病（12%），与传统的药物研发热点高度重合。整体判断是：当前AI+药物设计仍处于积累训练期，距离大规模产出创新药物还有相当距离。
常见问题
AI制药与传统CADD的本质区别是什么？
CADD侧重以计算机模拟辅助分子设计与筛选，而AIDD则引入机器学习、自然语言处理与大数据技术，覆盖靶点确认、分子生成、化合物筛选、ADMET检测乃至临床试验设计等多个环节。AIDD的渗透率越高，理论上药物研发效率越高。
AI制药能缩短多少研发周期？
普遍认为，AI技术应用于药物研发各环节，可将总研发周期缩短1/2至2/3，并至少降低10%的研发投入，同时提高研发成功率。但这些数据来自行业普遍认知，具体项目的实际表现仍需以临床结果为准。
当前AI制药的商业模式有哪些？
主要有三类：AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（提供研发外包服务）和AI Biotech（自主研发药物）。行业趋势判断是，SaaS模式未来可能逐渐式微，企业将更多向AI CRO和AI Biotech转型，其中AI Biotech因发展潜力大而成为多数企业的方向。