全球AI制药临床管线中，推进速度和靶点布局的领先者并非单一巨头，而是呈现“传统药企合作+AI初创深耕”的多元格局。根据浙商证券对全球80条获批临床的AI药物管线的统计，当前管线整体仍以早期阶段为主（42条推进至I期、29条至II期、4条至III期），且52条已公布靶点的管线中，仅3条为AI发现的新靶点——这意味着临床推进的领先者更多体现在将AI应用于已知靶点的药物优化效率上，而非新靶点的源头发现。
临床进度：早期集中，III期稀缺
从全球AI药物管线的临床进展分布看，行业整体仍处于“积累训练期”。数据显示，临床I期管线占比32.5%，临床II期占比36.3%，而进入临床III期的管线仅占5.0%。这一分布说明，多数AI制药企业的管线尚在验证概念阶段，能够推进至后期临床的企业凤毛麟角。对于投资者而言，判断企业“推进速度”的领先性，应重点关注其管线是否进入II期及以后，而非单纯以管线总数论英雄。
靶点与适应症策略：癌症为主，新靶点稀缺
在靶点布局上，已公布靶点的管线占65.0%，未公布靶点的占31.0%，而AI发现的新靶点仅占4.0%。这表明绝大多数AI制药企业仍将AI作为“加速器”而非“创造者”，在已知靶点上做分子设计与优化是主流策略。适应症选择上，癌症以66.0%的占比遥遥领先，其后依次为遗传性疾病与罕见病（12.0%）、神经系统与免疫疾病（10.0%）、肠道疾病（8.0%）及COVID-19（5.0%）。这种“扎堆癌症”的布局与传统制药高度一致，反映出AI制药在适应症选择上尚未开辟出独特路径。
竞争格局：三类玩家，商业模式分野
当前全球参与AI药物研发的主体包括大型药企、CRO及互联网公司，而AI制药初创企业数量庞大。在商业模式上，主要分为AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（售卖服务）和AI Biotech（研发药物）三类。从发展趋势看，纯SaaS模式被认为空间收窄，多数企业正向AI CRO及AI Biotech转型。其中，AI Biotech因市场空间不受限，被视为大部分AI制药企业的最终选择；而AI CRO则可能演变为少数巨头占据大部分市场的格局。在这一转型过程中，具备差异化临床价值产品开发能力的企业，比单纯拥有AI技术平台的企业更具长期竞争力。
常见问题
全球AI药物管线中，进入III期的管线占比多少？
根据浙商证券统计，全球80条获批临床的AI药物管线中，推进至III期的有4条，占比约5.0%。绝大多数管线仍停留在I期（32.5%）和II期（36.3%），行业整体处于早期验证阶段。
AI制药企业是否都在开发全新靶点？
不是。已公布靶点的52条管线中，仅3条为AI发现的新靶点，占比约4%。绝大多数企业仍将AI应用于已知靶点的分子设计与优化，AI在药物研发中目前更多扮演辅助加速角色，而非源头创新主力。
癌症之外，AI制药还聚焦哪些适应症？
除癌症（66.0%）外，AI药物管线主要集中于遗传性疾病和罕见病（12.0%）、神经系统及免疫疾病（10.0%）、肠道疾病（8.0%），另有5.0%针对COVID-19。这一分布与传统制药的适应症偏好基本一致。