全球80条获批临床的AI药物管线中，运用人工智能发现新靶点的仅3条，占比约4%，说明AI在药物研发中仍主要扮演辅助工具角色，而非颠覆性的新靶点发现引擎。 国内AI制药企业要实现国产替代与自主靶点突破，关键路径在于从以AI SaaS、AI CRO为主的服务模式，向以自主管线为核心的AI Biotech模式转型，并围绕高质量医药数据构建竞争壁垒。
现状：AI辅助为主，新靶点发现尚处早期
根据浙商证券对全球80条获批临床的AI药物管线的统计，从推进进度看，42条推进至I期，29条推进至II期，4条推进至III期。从靶点选择上，52条已公布靶点，25条未公布，而运用AI发现新靶点的管线仅3条。这表明用AI进行药物研发目前仍起到相对辅助的作用，行业整体仍处于积累训练期。
从适应症分布看，AI制药与传统研发路径高度重合——癌症占比约66%，是绝对首选；其次为遗传性疾病和罕见病（约12%）、神经系统及免疫疾病（约10%）。这一分布说明，多数AI制药企业仍选择确定性较高的成熟赛道，而非冒险探索全新靶点。
路径：从服务模式向AI Biotech转型
当前国内AI制药市场的主要参与者有三类：药企、CRO、互联网公司，商业模式主要分为AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（售卖服务）和AI Biotech（研发药物）。结合市场环境与各类商业模式的特质，预计未来纯SaaS软件服务模式会逐渐消失，企业将向AI CRO以及AI Biotech两种模式转型。
其中，AI Biotech因发展潜力大、市场空间不受限，会成为大部分AI+新药企业的选择；而AI CRO则会像传统CRO领域一样，最终形成几家巨头占领大部分市场的格局。对于国内企业而言，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要——选择确定性更高的AI应用场景，针对未满足的临床需求选择有潜力的适应症和靶点进行开发，更有益于AI Biotech的商业化发展。
关键：数据壁垒与临床价值并重
在产业链上游，AI模型数据集供应是行业的关键竞争壁垒，云计算平台则保障底层算力供给。国内企业若要在自主靶点发现上缩小与海外的差距，必须优先解决高质量、结构化医药数据的积累问题——这是训练有效AI模型、实现从辅助筛选到自主发现跨越的前提。
此外，除了聚焦临床前的药物发现，已有相关公司开始探索将AI技术应用于成本更高的临床阶段。临床试验是新药研发中耗时最久、资金花费最高、最容易出问题的环节，尤其罕见病患者招募困难，近三分之一的III期临床因患者招募问题而失败。AI介入患者招募与临床试验成功率预测，也是国内企业可以发力的差异化方向。
常见问题
为什么AI发现的新靶点管线这么少？
AI在药物研发中的应用仍处于积累训练期，当前主要发挥辅助作用，帮助优化已知靶点的化合物筛选、分子生成等环节。新靶点的发现需要海量高质量生物医学数据作为支撑，而数据的稀缺性和质量问题是全球性挑战，并非国内企业独有。
国产AI制药替代的关键突破口是什么？
关键在于从“卖软件、卖服务”向“做管线、做产品”转型。单纯提供AI SaaS或AI CRO服务难以形成长期壁垒，而积累自有数据资产、建立自主药物研发管线、向AI Biotech模式演进，才能实现真正的国产替代与自主创新。
国内企业在新靶点发现上应优先做什么？
建议优先选择确定性更高的AI技术应用场景，围绕未满足的临床需求选择有潜力的适应症和靶点进行开发。同时重视数据积累——包括自有实验数据、临床数据及合作获取的高质量数据集，这是AI实现从辅助筛选到自主发现跨越的核心基础。