AI制药通过机器学习、自然语言处理及大数据等技术应用于药物研发各环节，可将研发周期缩短约一半、降低至少10%的研发投入，但国产替代与自主可控的核心挑战在于算力底层架构和基础算法，而医疗数据的积累则是差异化竞争的关键机遇。 约投顾研究认为，当前行业正处于计算机辅助药物设计（CADD）向AI驱动药物研发（AIDD）转型的积累期，国内参与者需在底层技术自主与数据壁垒构建上同步发力。

算力与算法：底层自主可控的核心挑战

AI制药产业链上游的云计算平台用于保障底层架构的算力供给，而数据集供应则是行业的关键竞争壁垒。当前国内AI制药市场的主要参与者包括药企、CRO和互联网公司，商业模式分为AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（售卖服务）和AI Biotech（研发药物）三类。

在自主可控层面，挑战主要体现在两方面：一是底层算力芯片与云计算平台依赖外部供给，影响研发链条的稳定性与安全性；二是基础算法与模型框架的自主创新能力仍需突破。从全球已获批临床的AI药物管线看，运用人工智能发现新靶点的管线占比仅约4%，表明AI在药物研发中仍主要起辅助作用，底层技术的成熟度尚待提升。

医疗数据：差异化竞争壁垒与替代机遇

产业链上游的医药数据是AI制药行业的关键竞争壁垒，也是国产替代中更具确定性的突破口。国内企业在医疗数据积累、真实世界研究应用等方面具备本土化优势，通过将医疗记录、医学文献、患者主动上传的病理内容等信息与受试药物信息匹配，可帮助试验主体高效招募受试患者，甚至辅助判断临床试验成功率。

在适应症选择上，与传统方法一致，癌症是AI制药企业首选方向，占比约66%，其次为遗传性疾病和罕见病。开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要，针对未满足的临床需求选择有潜力的适应症和靶点，是AI Biotech商业化发展的关键路径。

常见问题

AI制药相比传统研发的效率提升有多大？

普遍认为，AI制药可以降低一半的研发周期，减少10%的研发投入，同时提高药物研发成功率。AI技术在研发过程中的渗透率越高，药物研发效率越高，但当前AI+药物设计仍处于积累训练期，实际效果需以临床推进进度验证。

国产替代在AI制药领域主要卡在哪些环节？

主要卡在产业链上游的算力供给与基础算法。云计算平台保障底层算力，数据集则是关键竞争壁垒；国内在医疗数据积累上有本土化优势，但底层算力架构和基础算法的自主可控仍需突破。

AI制药未来商业模式会如何演变？

预计AI SaaS这类纯软件服务模式会逐渐消失，企业将向AI CRO和AI Biotech转型。AI Biotech因发展潜力大、市场空间不受限，会成为大部分企业的选择；而AI CRO则可能形成几家巨头占据大部分市场资源的格局。