首个由AI设计并进入临床的分子DSP-1181，因未达预期被日本住友放弃。这一事件并非否定AI制药的价值，而是揭示了当前AI在药物研发中的真实定位：AI在靶点发现层面仍处于辅助地位，真正的竞争壁垒不在于单一算法，而在于高质量数据、算法与疾病生物学理解的融合能力。
从CADD到AIDD：技术路线的转型期特征
AI制药并非新事物。自1966年计算机辅助药物设计（CADD）开端，到《财富》杂志1981年宣称其是“下一次工业革命”，CADD如今已是新药研发的常规操作。而当前备受关注的AIDD（AI驱动发现），正处于从CADD向AIDD转型的积累训练期。
DSP-1181的挫折恰好印证了这一阶段的特征。浙商证券统计了全球80条获批临床的AI药物管线：从靶点选择看，52条已公布靶点，25条未公布，而运用AI发现新靶点的管线仅3条。这意味着绝大多数AI药物管线仍是辅助优化既有靶点，而非颠覆性地发现全新靶点——AI在药物研发中的角色，更多是效率工具而非创造引擎。
真正的壁垒：数据、算法与疾病理解的融合
AI制药的产业链条清晰揭示了竞争壁垒所在。产业链上游是AI模型数据集供应及云计算平台，其中数据集提供的医药数据是行业的关键竞争壁垒；中游是AI药物研发企业与IT企业，依托训练工具进行模型搭建；下游则是以传统药企为主的直接需求方。
资本对AI制药的青睐源于传统研发的“回本难”困境。普遍认为AI制药可缩短约一半研发周期、降低至少10%研发投入。但现实是，开发具有差异化临床价值的产品比AI技术本身更重要。未来的商业模式中，AI SaaS软件服务预计会逐渐消失，企业将向AI CRO和AI Biotech转型——前者将形成几家巨头占领大部分市场的格局，后者因发展潜力大而成为多数企业的选择。
常见问题
AI制药失败是否意味着技术路线走不通？
DSP-1181的失败反映的是当前AI在靶点发现层面仍处辅助地位的现实，而非技术路线的终结。全球80条AI药物管线中仅3条来自AI发现的新靶点，说明行业整体仍处于积累训练期，AI更多是提升研发效率的工具，而非替代传统方法的独立路径。
投资AI制药应该关注哪些指标？
应关注企业在高质量医药数据上的积累、算法与疾病生物学理解的融合能力，以及是否选择了确定性更高的AI应用场景。相比单一技术亮点，针对未满足的临床需求选择有潜力的适应症和靶点，更有利于商业化发展。
AI在药物研发中还能发挥什么作用？
除临床前的靶点发现与化合物筛选外，AI已开始介入成本更高的临床阶段。例如通过匹配医疗记录与受试药物信息辅助患者招募，以及基于公开临床数据评估试验成功率——临床试验是新药研发中耗时最久、花费最高、最易出问题的环节。