AI制药（AIDD）通过将机器学习、自然语言处理及大数据等技术应用于药物研发，理论上可将研发周期缩短一半、研发投入降低至少10%，成功率提升4%。然而，行业在数据质量与监管方面仍面临显著不确定性：训练数据存在偏差、算法可解释性不足，且监管机构对AI生成药物的审批标准尚未统一。这些因素导致AI制药尚未完全兑现预期，首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181因未达预期而被放弃，便是现实挑战的例证。
数据质量的挑战
AI制药的训练高度依赖上游数据集，但医药数据的质量参差不齐。数据集供应是行业的关键竞争壁垒，然而数据偏差可能直接影响模型预测的准确性。例如，当前AI药物管线中，运用人工智能发现新靶点的管线仅占4%，这表明AI在药物研发中仍主要起辅助作用，其算法对复杂生物系统的可解释性不足，增加了临床验证失败的风险。
监管审批的不确定性
监管机构对AI制药的审批路径尚未完全明确。从全球80条获批临床的AI药物管线看，大部分仍处于早期阶段：32.5%在临床Ⅰ期，36.3%在临床Ⅱ期，仅5.0%推进到临床Ⅲ期。这种缓慢的推进速度部分源于监管对AI生成药物安全性与有效性的评估标准未统一。此外，临床试验中患者招募问题（如近三分之一的Ⅲ期临床因招募失败）也是AI制药需要克服的监管与实操障碍。
常见问题
AI制药相比传统制药，成功率提升是确定的吗？
官方资料指出，AI制药普遍被认为可以成功率提升4%，但首个由AI设计进入临床的分子DSP-1181已因未达预期被放弃，说明成功率提升并非绝对，实际表现仍受数据质量和临床验证结果影响。
当前AI制药管线主要针对哪些疾病？
根据官方数据，全球AI药物管线中，癌症是首选适应症，占比66%；其次为遗传性疾病和罕见病（12%）、神经系统及免疫疾病（10%）、肠道疾病（8%），COVID-19相关管线占5%。
AI制药的商业模式有哪些？
主要分为三类：AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（提供研发服务）和AI Biotech（直接研发药物）。官方预计未来SaaS模式将逐渐消失，企业多向AI CRO或AI Biotech转型。