AI制药成功率提高4%，这一阶段性成果背后，是行业从计算机辅助设计到深度学习驱动、再到临床真实世界验证的漫长演进。 约投顾梳理的行业脉络显示，AI制药并非新事物，其历史可追溯至1956年达特茅斯会议提出人工智能概念后，1966年计算机模拟与分子图像结合实现蛋白质结构可视化，正式开启计算机辅助药物设计（CADD）时代。行业走到今天，大致经历了算法引入、资本助推、临床验证三个关键拐点，而“成功率提高4%、研发周期缩短一半”正是当前积累阶段的集中体现。

从CADD到AIDD：算法驱动的两次跃迁

第一个关键拐点发生在计算化学与早期AI的融合期。 1981年《财富》杂志宣称CADD是“下一次工业革命”，尽管当时期望并未全部实现，但CADD已成为常规操作，微芯生物的西达本胺便是CADD应用的典型案例。这一阶段奠定了“用计算优化药物研发”的基本范式。

第二个拐点是深度学习与生成模型的引入，推动行业从CADD迈向AIDD（AI制药）。 随着机器学习、自然语言处理及大数据技术渗透到靶点确认、分子生成、化合物筛选、ADMET性质检测等环节，AI制药的效率优势开始显现。当前普遍认为，AI制药可以降低一半研发周期、减少10%研发投入，同时成功率提高4%，且AI技术在研发过程中的渗透率越高，药物研发效率越高。

资本助推与临床验证：行业走向成熟的必经之路

资本的大规模涌入是行业发展的第三个显著拐点。 2012年AI制药赛道融资金额仅为0.32亿美元，此后逐年攀升，2018年突破10亿美元，2020年达24.06亿美元，2021年达42亿美元，2022年虽医药行业整体投融资热度下降，但AI制药赛道融资事件仍达144起，同比增长97%，总金额62.02亿美元，同比增长47.67%，其中美国AI初创公司吸纳了市场上77%的资金。

然而，资本热潮之后，行业进入残酷的临床验证期。 第一个由AI设计进入临床的分子DSP-1181，因未达预期被日本住友放弃，这一案例说明技术概念与临床价值之间存在鸿沟。根据浙商证券统计的全球80条获批临床的AI药物管线，42条推进至I期，29条推进至II期，仅4条推进至III期；从靶点选择看，运用人工智能发现新靶点的管线仅3条，表明AI在药物研发中仍主要起辅助作用。当前AI+药物设计仍处于积累训练期，癌症是AI制药企业首选的适应症，占比66%，其次为遗传性疾病和罕见病（12%）。

常见问题

AI制药目前处于什么发展阶段？

行业正处于从CADD向AIDD转型的过程中，临床管线多集中在早期阶段，AI在药物研发中主要起辅助作用。当前的核心任务是积累真实临床数据，验证AI设计的药物能否在后期临床试验中持续兑现成功率优势。

AI制药的商业模式有哪些？

主要分为AI SaaS（售卖软件）、AI CRO（提供研发服务）和AI Biotech（自主研发药物）三类。预计未来SaaS模式会逐渐减少，企业将向AI CRO和AI Biotech转型，其中AI Biotech因发展潜力大，可能成为多数企业的选择。

临床试验环节如何应用AI？

已有AI公司介入患者招募工作，通过匹配医疗记录、医学文献与受试药物信息，帮助找到合适受试者；也有公司基于公开临床数据，利用AI评估临床试验设计成功率，例如对样本量过小的试验提出质疑。临床试验是新药研发中耗时最久、花费最高的环节，也是AI应用的重要增量场景。