AlphaFold2 解决了蛋白结构预测这一关键难题，但AI 医疗在药物研发中的风险与不确定性，主要来自生物系统本身的复杂性、高质量数据的缺乏，以及药物研发反馈周期过长带来的验证难题。简单说，AI 擅长在已知经验中寻找规律，而药物研发中人类未知的部分太多，这决定了 AI 目前的作用更多体现在提升速度和降低成本上，而非直接提升研发决策的质量。
数据与经验的双重困境
AI 的本质是复制并优化人类经验，但药物研发领域的经验积累远未达到“AI ready”的标准。虽然人类已解读 DNA 层面的遗传图谱，但对大部分蛋白质的功能、修饰变化以及细胞信号通路中蛋白质间的“对话”机制，理解仍然有限。化学结构空间广阔，目前已了解的只是冰山一角。
同时，高质量生物医学数据缺乏，数据孤岛一直是难以解决的问题。药物研发中，通过作用机理和适应症对药物进行标签注释十分困难，化合物-蛋白质-作用机理-药效之间的复杂联系难以理清，这让依赖大量标注数据的 AI 方法很难充分发挥作用。
反馈周期长与替代量度的局限
药物研发的反馈周期极长，且存在明显的效果衰减。一个药物在细胞体系表现出的效果，迁移到小动物模型已有很大差距，再到更复杂的人类个体则差异更大。积累这些实验和临床反馈的数据，成本高、速度慢，AI 缺少及时的正负反馈来优化。
此外，AI 在药物发现上过多使用替代量度（如靶点活性），而非与有效性或安全性直接相关的数据结果。如何将配体-蛋白质活性、靶点识别以及 PK 性质等综合考量，依然是一大挑战。在第一个 AI 驱动药物跑完全程之前，无论是科学界还是资本市场都很难完全承认这一模式，企业商业模式也需要市场进一步验证。
常见问题
AlphaFold2 解决了结构预测，是否意味着 AI 制药的主要障碍已清除？
不是。AlphaFold2 解决了蛋白结构预测问题，但它只是药物研发链条中的一个环节。药物研发还受生物系统内在复杂性和疾病异质性特征的制约，AI 技术尚不能为药物研发的效率和成功率带来革命性改变，整体仍处于探索阶段。
数据孤岛问题对 AI 药物研发的影响有多大？
影响是根本性的。高质量的生物医学数据缺乏是长期难题，而药物研发所需的标签注释（如化合物-蛋白质-作用机理-药效的联系）十分困难，这使得 AI 方法在缺少标签的数据集中很难发挥作用。
AI 在药物研发中的当前定位是什么？
AI 在药物发现上的作用仍局限在速度和成本上，而不是决策的质量。不过，在蛋白质设计领域，AI 已展现出独特优势——它能找到违背人类直觉但有效的优化点位，用高维向量描述蛋白质特征，有可能抓住更本质的因素。