DSP-1181作为首个由AI设计并进入临床的分子，在未达预期后被放弃，确实给AI制药行业敲响了警钟。但这并不意味着AI医疗的失败，而是标志着行业正从追逐高风险新靶点的“炫技”阶段，转向与药企合作、深耕高确定性适应症的务实阶段。对于AI医疗而言，选择确定性更高的应用场景，比AI技术本身更重要。

精神类适应症的固有挑战

DSP-1181瞄准的强迫症属于中枢神经系统疾病。这类适应症在传统制药领域本身就存在临床失败率高、作用机制复杂等难题。将AI技术应用于此类高风险的“无人区”，意味着即便算法在分子设计上表现出色，也难以完全对冲疾病生物学机制本身带来的巨大不确定性。此次受挫，更像是一次对“AI能否凭一己之力颠覆新药研发”这一过高预期的现实校正。

行业用脚投票：务实场景已成主流

从全球已获批临床的AI药物管线来看，行业的选择已经说明了问题。根据浙商证券研究所的统计，在适应症分布上，癌症以66.0%的占比成为AI制药企业的绝对首选，其次是遗传性疾病、罕见病（12.0%）。相比之下，神经系统及免疫疾病相关管线占比仅为10.0%。

这一数据揭示了一个关键趋势：AI医疗的下游应用正在向数据可及性高、临床终点清晰、监管路径相对明确的领域集中。肿瘤和罕见病等领域不仅存在巨大的未满足临床需求，其病理机制和生物标志物研究也更为成熟，使得AI在靶点发现、化合物筛选等方面的辅助作用能更高效地转化为实际成果。

角色转变：从颠覆者到赋能者

DSP-1181的案例也促使行业重新审视AI在药物研发中的角色。目前运用人工智能发现全新靶点的管线占比极低，而大部分AI药物管线仍是基于已公布的成熟靶点进行开发。这表明，AI制药在现阶段更务实的定位是“辅助工具”而非“颠覆者”——通过缩短研发周期、降低研发成本来提高成功率，与拥有丰富临床经验和资源的传统药企深度合作，而非单枪匹马挑战最高风险的创新靶点。未来，AI Biotech要想实现商业化成功，关键在于选择能发挥AI技术优势、且有明确临床价值的适应症进行深耕。

常见问题

AI制药是否已经失败了？

没有。DSP-1181的个案反映了高风险新靶点的挑战，但AI在缩短研发周期、降低成本方面的价值已被广泛认可。当前大量管线集中在癌症等更成熟的领域，说明AI制药正在调整策略，走向更务实、成功率更高的路径。

为什么肿瘤和罕见病更适合作为AI医疗的主攻方向？

相比中枢神经系统疾病，肿瘤和罕见病领域的数据积累更丰富、疾病机制研究更透彻，AI在处理海量基因数据和化合物筛选时能发挥更大优势。同时，这些领域存在大量未满足的临床需求，商业回报也更明确。

AI在药物研发中的角色发生了怎样的变化？

从追求独立发现全新靶点，转变为在成熟靶点上辅助药企进行高效开发。更务实的应用还包括利用AI介入临床试验患者招募、评估临床试验成功率等成本高昂的环节，帮助降低整体研发风险。