中药创新药研发并不存在“传统理论与现代技术二选一”的对立，自主可控的关键路径在于“传承精华、守正创新”——以中医药理论、人用经验、临床试验“三结合”的审评证据体系为制度框架，将现代科学技术用于中药质量控制、疗效评价与新药审批。这意味着，传统理论提供研发源头与临床线索，现代技术则解决“讲得清、控得住、评得准”的问题，二者结合构成了中药创新药区别于化药、生物制品的独特研发范式，也决定了其自主可控的实现方式。

顶层设计如何重塑研发路径

中药创新药研发周期长、难度大，行业长期存在“十年研发周期、十个亿投入、仅10%成功率”的说法。为破解这一困局，政策层面从顶层设计上持续完善符合中药特点的注册管理制度。核心举措是建立“三结合”的中药注册审评证据体系，即中医药理论、人用经验和临床试验三者相结合，并优化基于古代经典名方、名老中医方、医疗机构制剂等具有人用经验的中药新药审评技术要求，加快中药新药审批。这一体系承认了中药“源于临床、用于临床”的独特研发规律，使人用经验可以作为审评证据，从而在保持传统优势与现代药品研发要求之间取得平衡。

从结果看，新药获批节奏明显加快。以获批数量为例，2017年至2020年，全年获批的创新中药数量为1至3个不等，而2021年全年共有8款中药创新药获批上市，申报上市（NDA）和申报临床（IND）的数量也均创历年新高，反映出审评审批改革对研发管线的实质性拉动。

自主研发与外部引进：两条路径的自主可控逻辑

中药创新药企业获取新品种主要有自主研发和外部引进两种途径，二者在自主可控意义上的侧重不同。

自主研发投入方向包括新产品研发、已上市品种的效应物质基础与作用机制研究、循证医学研究、适应症拓展及国际注册等。其优势在于能够沉淀核心技术能力，但耗时与风险也最为突出。以中成药1.2类新药广金钱草总黄酮胶囊为例，该项目于2001年立项，2007年获得临床批件，2021年6月申报上市，研发周期长达20年。研发过程中，团队在5种代表性黄酮类有效成分中有4种无法外部采购的情况下自行提取，并开发了“一测多评”法用于质量控制，还花费2年时间将生产线中试的灼残渣含量控制在0.7%左右——这正是关键技术自主可控的典型场景。

外部引进（并购独家品种）则省去研发耗时、规避研发失败风险，但耗资巨大，收购独家中药产品的代价通常以千万元级计。

从代表性企业的投入强度看，中药自主研发成本相对偏低。在中药创新药代表性企业中，康缘药业的研发支出占营业收入比例较高（2021年约为14.0%），天士力同期约为11.4%，但均低于以化药和生物药为主的恒瑞医药。这一对比说明，中药创新药的技术壁垒更多体现在对传统理论的现代科学诠释与质控方法上，而非单纯资金投入规模。值得注意的是，研发路径的选择也与企业禀赋相关：有的企业侧重外延并购获取品种，有的企业则依靠络病理论等原创学术体系驱动自主研发，并持续产出新药注册证书。

常见问题

“三结合”审评证据体系对研发路径有何实际影响？

“三结合”体系将人用经验正式纳入审评证据，使中药新药可以依据长期临床使用积累的经验优化研发设计，避免一切从零开始的纯实验室路径。对符合条件的中药创新药，政策还研究依法依规实施豁免非临床安全性研究及部分临床试验的管理机制，这直接缩短了研发周期、降低了成功率门槛，使“源于临床、回归临床”的中药研发特色得以保留。

中药创新药的自主可控是否意味着完全排斥外部引进？

并非如此。自主可控强调的是核心技术能力与关键环节的主动权，而非封闭式研发。自主研发解决的是有效成分提取、质量控制（如“一测多评”法）等“卡脖子”技术问题；外部引进则是快速补充产品线的商业化手段，二者互为补充。判断自主可控水平的标尺，在于企业是否掌握品种的独家产权与持续研发能力。

传统理论与现代技术结合的具体抓手是什么？

主要体现在三个层面：一是用现代技术阐明中药的药效物质基础与作用机制，让“经验”变为“证据”；二是建立全过程质量控制体系，解决中药成分复杂、单一成分难以评价产品质量的难题；三是通过循证医学研究和真实世界研究，产出符合现代医学标准的临床数据，支撑产品进入医保目录和基药目录，实现市场放量。