在“三结合”审评体系下，临床数据不足但人用经验丰富的品种，审批不确定性相对更低；而缺乏人用经验积累、临床数据又不足的品种，确实面临更大的审批不确定性。这源于中药创新药审评正在从单纯依赖临床试验，转向“中医药理论、人用经验、临床试验”三者结合的证据体系，人用经验的历史积累成为关键的“加分项”。

人用经验权重提升，如何影响不同品种的命运

政策层面，中药注册审评已明确建立“三结合”证据体系，并提出对符合条件的中药创新药，研究依法依规实施豁免非临床安全性研究及部分临床试验的管理机制。这意味着：

  • 有长期人用经验的品种（如源自古代经典名方、名老中医方、医疗机构制剂）：可凭借历史用药数据补充或替代部分临床试验，审评路径相对顺畅，获批速度可能更快。
  • 缺乏人用经验的创新品种：无法享受上述豁免红利，必须依靠完整的临床试验数据来证明安全性和有效性，审评要求实质上与传统路径无异，不确定性自然更高。

缺乏人用经验的创新药：额外成本与时间风险

对于没有历史人用经验支撑的品种，企业通常需要补做完整的临床试验，这意味着额外的研发投入和时间成本。中药研发本身就存在“十年研发周期、投资十个亿、仅10%成功率”的行业说法，而新获批品种中也不乏从立项到上市耗时长达数十年的案例。在新的“三结合”审评体系下，缺乏人用经验的品种无法借助历史数据“抄近路”，其审批周期和结果的不确定性，更多取决于临床试验的设计质量与执行进度。

真实世界证据不足，审批时间与结果的不确定性

“三结合”体系鼓励探索建立中药真实世界研究证据体系，但真实世界证据的积累同样需要时间和应用基础。对于既无人用经验、又缺乏真实世界数据的品种，审评审批的不确定性体现在两个层面：一是审批时间可能延长，因为需要等待完整的临床试验数据；二是审批结果存在变数，若关键临床终点未达预期，获批可能性将显著下降。这种不确定性在短期内仍会存在，政策宽松预期与实际审评执行之间，仍以临床价值和证据质量为最终标尺。

常见问题

有古代经典名方背景的品种，审批一定更快吗？

不一定，但路径确实更优。政策明确优化基于古代经典名方等具有人用经验的中药新药审评技术要求，符合条件的品种可研究豁免部分临床试验，审评效率相对更高。但最终仍需满足安全、有效的核心标准。

中药创新药企业需要具备哪些核心能力来应对审评变化？

行业分析认为，中药创新药企业的三种核心能力为品种获取能力、产品销售能力和政府事务能力。其中品种获取能力直接关系到能否获得具有人用经验积累的优质品种，是应对“三结合”审评的基础。

人用经验可以完全替代临床试验吗？

不能完全替代。政策支持的是“优化”和“豁免部分”非临床安全性研究及临床试验，而非全部免除。中医药理论、人用经验、临床试验三者需要有机结合，共同构成完整的审评证据链。